Registro da Federação Mundial de Terapia Genética para Hemofilia

Registro da Federação Mundial de Terapia Genética para Hemofilia
Destaques da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH

Registro da Federação Mundial de Terapia Genética para Hemofilia

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, e Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Federação Mundial de Hemofilia, Montreal, QC, Canadá

2Universidade de Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

3Federação Mundial de Hemofilia, Montreal, QC, Canadá

4International Society on Thrombosis and Haemostasis, Inc, Carrboro

5Hospital Infantil da Filadélfia, Filadélfia, PA

6Universidade McMaster, Ontário, Canadá

7Centro de Hemofilia, Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

8Sociedade Irlandesa de Hemofilia, Dublin, Irlanda

9Angelo Bianchi Bonomi Centro de Hemofilia e Trombose, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milão, Itália

10Angelo Bianchi Bonomi Centro de Hemofilia e Trombose, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milão, Itália

11Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Filadélfia, PA

16Rede Americana de Trombose e Hemostasia, Decatur, GA

17Fundação Nacional de Hemofilia (NHF), Nova York

18Pfizer Inc, Nova York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Faculdade de Ciências da Saúde, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburg North, África do Sul

20Federação Mundial de Hemofilia, La Jolla, CA

Pontos de dados principais

PROJETO DO ESTUDO FASE I / II

Seguindo as orientações da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e da Food and Drug Administration (FDA), o WFH GTR SC desenvolveu este conjunto básico de dados a serem coletados em todos os pacientes com hemofilia que recebem terapia genética. A coleta de dados será solicitada trimestralmente durante o primeiro ano após a infusão da terapia genética e, posteriormente, anualmente, durante a vida do paciente. O contato com HTCs começou em agosto de 2020, com visitas de iniciação em outubro de 2020. O registro entrará no ar em janeiro de 2021.

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