Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos
Destaques da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH

Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, e Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holanda

2Departamento de Hematologia, Universidade de Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, Holanda

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Holanda

4Rigshospitalet, Copenhagen, Dinamarca

5Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular e Hemostaseologia, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlim, Alemanha

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Holanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florença, Itália

8Instituto de Frankfurt, Serviço de Sangue da Cruz Vermelha Alemã Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemanha

9Instituto de Frankfurt, Serviço de Sangue da Cruz Vermelha Alemã Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemanha

10Faculdade de Medicina da Universidade de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

Pontos de dados principais

PROJETO DO ESTUDO FASE I / II

Os pontos de dados

Esta figura resume o desenho do estudo para o estudo de fase 1/2 do AMT-060. O estudo foi aberto com aumento da dose. Coorte 1 (n = 5) recebeu uma única infusão na dose de 5x1012 gc / kg e coorte 2 (n = 5) receberam uma única infusão na dose de 2x1013 gc / kg. A duração do acompanhamento é de 5 anos para a coorte 1 e 4.5 anos para a coorte 2.

Imagem

Durante 5 anos (coorte 1) e 4.5 anos (coorte 2) de acompanhamento, a atividade endógena média de FIX foi de 5.2% (IC de 95% 2.0–8.4) na coorte 1 e 7.4% (IC de 95% 4.2–10.6) na coorte 2. A atividade de FIX foi dependente da dose e estável durante o período de acompanhamento para ambas as coortes. Os valores entre parênteses representam a atividade FIX média ao longo do tempo. Apenas os valores de pelo menos 10 dias após a última administração de concentrado de FIX estão incluídos.

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