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Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo
Destaques da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH

Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5e Lisa A. Michaels6

1Departamentos de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basileia, Suíça

3Bayer, São Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, Alemanha

5Bayer, Berlim, Alemanha

6Bayer, Whippany, NJ

Pontos de dados principais

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Em um estudo em andamento de fase 1/2, aberto, de determinação de dose, os pacientes elegíveis foram inscritos sequencialmente em três coortes de dose (0.5, 1 e 2 x 1013 gc / kg) para receber uma única infusão intravenosa de BAY 2599023, com um mínimo de dois pacientes por dose. Os pacientes serão acompanhados por um total de 5 anos para avaliar a segurança e eficácia.

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Esta figura resume a resposta do FVIII (usando o ensaio cromogênico) para pacientes que receberam uma única infusão de BAY 2599023 até o corte de dados de 26 de outubro de 2020. Os 6 pacientes doseados nas 3 coortes mostraram expressão sustentada de FVIII dependente da dose acima de 40 –80 semanas de acompanhamento.

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