Melhorias na qualidade de vida relacionada à saúde em adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave após receber terapia genética com etranacogene Dezaparvovec
Destaques do 30º Congresso do ISTH

Melhorias na qualidade de vida relacionada à saúde em adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave após receber terapia genética com etranacogene Dezaparvovec

Apresentado por: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Tubo4

1CSL Behring, Rei da Prússia, PA, EUA, Rei da Prússia, Pensilvânia, Estados Unidos
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, EUA, Little Falls, Nova Jersey, Estados Unidos
3CSL Behring, Rei da Prússia, PA, EUA, Rei da Prússia, Pensilvânia, Estados Unidos
4Universidade de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

 

 

Pontos de dados principais

Pontos finais do resultado relatado pelo paciente HOPE-B (PRO)

Os desfechos relatados pelo paciente, secundários e exploratórios, avaliados como parte do ensaio clínico HOPE-B. Dois instrumentos foram pré-especificados como desfechos secundários do estudo, sendo ambos questionários genéricos não específicos para a doença hemofilia: o Questionário Internacional de Atividade Física (iPAQ) e a Escala Visual Analógica (VAS) EQ-5D-5L. Além disso, o estudo incluiu vários instrumentos PRO que foram pré-especificados como endpoints exploratórios.

Hem-A-QoL: Melhorias mantidas em 2

As melhorias na pontuação total do Hem-A-QoL observadas após o ano 1 foram mantidas após 2 anos de acompanhamento. A pontuação total média melhorou em 6.2 pontos em relação ao lead-in, representando uma melhoria de 23.7%. Os escores de domínio específicos relacionados à hemofilia que foram significativos na observação de 1 ano foram consistentemente melhorados em 2 anos após a terapia gênica.

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