Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde
Destaques do 15º Congresso Anual da EAHAD

Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWangGenericName5; G. Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H. Chambost13; MLF Fernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R. Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Legal20; TMRobinson20; B. Kim20

1Sociedade Irlandesa de Hemofilia;2Trinity College, Dublin, Irlanda;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Joanesburgo, África do Sul;4 Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica;5 Centro para Doenças Raras e Hemofilia, Hospital Geral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwan, Província da China;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Reino Unido;7 Departamento de Hematologia, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Austrália;8 Centro de Tratamento de Hemofilia, Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, Estados Unidos;9 Unidade de Hemostasia e Trombose, Centro de Tratamento de Hemofilia, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Instituto de Hematologia, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austrália;11 Oncologia de Hematologia Pediátrica, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Estados Unidos;12 Departamento de Hematologia, Hospital Fiona Stanley, Murdoch, Austrália;13 AP-HM, Departamento de Oncologia de Hematologia Pediátrica, Hospital Infantil La Timone, Universidade Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marselha, França;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Espanha;15 Departamento de Hematologia, Hospital Universitário de Southampton, Southampton, Reino Unido;16 Departamento de Medicina, Universidade de Washington em St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estados Unidos;18 Universidade McMaster, Hamilton, Canadá;19 Centro de Tratamento de Hemofilia de Cuidados Abrangentes, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlim, Alemanha;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Pontos de dados principais

Pontuações totais e de domínio do Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, e dP < 0.001. Negrito indica que o CFB teve um P-valor < 0.05. Haemo-QOL-A, questionário de qualidade de vida específico para hemofilia para adultos.

Resultados da análise Haemo-QOL-A para o ensaio de fase 3 GENEr8-1 da terapia genética valoctocogene roxaparvovec para hemofilia A. O domínio e as pontuações totais são mostrados para a linha de base, semana 26 e semana 52. O sombreamento rosa indica uma alteração média da linha de base (CFB) que é ≥ a diferença clinicamente importante (CID) para pontuações de domínio (6.0) e pontuação total (5.5).

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