Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde

Destaques do 15º Congresso Anual da EAHAD

Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde

B.O'Mahony^1,2; J. Mahlangu³; K. Peerlinck⁴; JDWangGenericName⁵; G. Lowe⁶; CWTan⁷; A. Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E. Cockrell¹¹; D. Pepperell¹²; H. Chambost¹³; MLF Fernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R. Klamroth¹⁹; J. Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A. Legal²⁰; TMRobinson²⁰; B. Kim²⁰

¹Sociedade Irlandesa de Hemofilia;²Trinity College, Dublin, Irlanda;³Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Joanesburgo, África do Sul;⁴Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica;⁵Centro para Doenças Raras e Hemofilia, Hospital Geral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwan, Província da China;⁶West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Reino Unido;⁷Departamento de Hematologia, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Austrália;⁸Centro de Tratamento de Hemofilia, Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, Estados Unidos;⁹Unidade de Hemostasia e Trombose, Centro de Tratamento de Hemofilia, The Alfred Hospital, Melbourne;¹⁰Instituto de Hematologia, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austrália;¹¹Oncologia de Hematologia Pediátrica, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Estados Unidos;¹²Departamento de Hematologia, Hospital Fiona Stanley, Murdoch, Austrália;¹³AP-HM, Departamento de Oncologia de Hematologia Pediátrica, Hospital Infantil La Timone, Universidade Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marselha, França;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Espanha;¹⁵Departamento de Hematologia, Hospital Universitário de Southampton, Southampton, Reino Unido;¹⁶Departamento de Medicina, Universidade de Washington em St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Estados Unidos;¹⁸Universidade McMaster, Hamilton, Canadá;¹⁹Centro de Tratamento de Hemofilia de Cuidados Abrangentes, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlim, Alemanha;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Pontos de dados principais

Pontuações totais e de domínio do Haemo-QOL-A

Pontuações totais e de domínio do Haemo-QOL-A

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, e ^dP < 0.001. Negrito indica que o CFB teve um P-valor < 0.05. Haemo-QOL-A, questionário de qualidade de vida específico para hemofilia para adultos.

Resultados da análise Haemo-QOL-A para o ensaio de fase 3 GENEr8-1 da terapia genética valoctocogene roxaparvovec para hemofilia A. O domínio e as pontuações totais são mostrados para a linha de base, semana 26 e semana 52. O sombreamento rosa indica uma alteração média da linha de base (CFB) que é ≥ a diferença clinicamente importante (CID) para pontuações de domínio (6.0) e pontuação total (5.5).