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Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)
Destaques do 14º Congresso Anual da EAHAD

Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave
(Estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gilian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate fala,7 Gerry Dolan,8 Ulrica Reis,9 Marcos Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quay,2 Ted Tuddenham,1 André Smith,10 Alisson Longo,10 Julie Crop,10 Amit Nathwani1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Londres, Reino Unido

2University College London, Londres, Reino Unido

3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Reino Unido

4Universidade de Sheffield, Sheffield, Reino Unido

5Hospital Kent and Canterbury, Canterbury, Reino Unido

6Hospital Universitário de Southampton, Southampton, Reino Unido

7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Center, Newcastle, Reino Unido

8Hospital St Thomas 'and Guy's, Londres, Reino Unido

9St Jude Children's Research, Memphis, TN, EUA

10Freeline, Stevenage, Reino Unido

Pontos de dados principais

Design de estudo

aAnteriormente relatado como 4.5e11vg / kg; bAnteriormente relatado como 1.5e12vg / kg;
cAnteriormente relatado como 7.5e11vg / kg; dAnteriormente relatado como 9.75e11vg / kg 

Para avaliar a segurança e eficácia do FLT180a, foi utilizado um regime de dosagem adaptativo, começando com 2 pacientes na dose mais baixa de 3.8 x 1011 vg / kg e ajustando as doses subsequentes para otimizar a expressão de FIX enquanto minimiza o risco de trombose. A dose para a última coorte, Coorte 4, foi de 8.32 x 1011 vg / kg. Os procedimentos de imunossupressão evoluíram durante o ensaio, resultando em um regime de imunossupressão profilática que incluiu tacrolimo na Coorte 4.

Atividade FIX

Atividade FIX com base no ensaio de um estágio para os 4 indivíduos na Coorte 4 durante os primeiros 6 meses após o tratamento com o vetor AAVS3 e o transgene FIX-Padua. A atividade máxima do FIX foi 150-250% e ocorreu entre 50 e 140 dias após a infusão. Em 3 de 4 indivíduos, os níveis de FIX permaneceram acima de 100%.

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