Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com terapia gênica de vírus adeno-associado de Fidanacogene Elaparvovec

Destaques da 63ª Reunião Anual da ASH

Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com terapia gênica de vírus adeno-associado de Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, e Jeremy Rupon, MD⁹

¹Hospital Infantil da Filadélfia, Filadélfia, PA
²Centro de Medicina Avançada do Mississippi, Madison, MS
³Terapias Celulares e Moleculares, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Austrália
⁴Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilvânia, Filadélfia, PA
⁶Centro de Tratamento de Hemofilia, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Universidade de Toronto, Hospital St. Michael, Toronto, Canadá
⁸Universidade de Columbia, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Reino Unido
¹¹Pfizer Inc, Nova York, NY

Pontos de dados principais

FIX Atividade ao longo do tempo após a infusão de Fidanacogene Elaparvovec
ABR ao longo do tempo após a infusão de Fidanacogene Elaparvovec

FIX Atividade ao longo do tempo após a infusão de Fidanacogene Elaparvovec

Atividade FIX (a partir da data limite de dezembro de 2020) para os 15 participantes do ensaio clínico de fase 1/2 do fidanacogene elaparvovec que receberam uma dose de 5e11 vg/kg. A atividade de FIX foi determinada usando o ensaio de coagulação de um estágio baseado em Actin FSL do laboratório central. Os níveis médios de atividade de FIX permaneceram na faixa de gravidade leve da hemofilia: 22.8%, ano 1 (n = 15); 25.4%, ano 2 (n = 14); 22.9%, ano 3 (n = 14); 24.9%, ano 4 (n = 9); e 19.8%, ano 5 (n = 7).

ABR ao longo do tempo após a infusão de Fidanacogene Elaparvovec

PEATE para 14 dos 15 participantes da fase 1/2 que participaram do estudo de acompanhamento de longo prazo. Apenas 9 e 5 participantes atingiram os tempos de acompanhamento de 5 e 6 anos, respectivamente. Desde a infusão pré-vetor, o PEATE médio variou de 0.1 a 0.9 por ano ao longo do acompanhamento, e nenhum participante retomou a profilaxia FIX.