Steven W. Pipe, MD
Destaques do Congresso ISTH 2021

A evolução da terapia gênica do vetor AAV está em andamento na hemofilia. Os recursos exclusivos do BAY 2599023 atenderão às necessidades pendentes?

Tubo SW1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

2Departamento de Hematologia da Universidade de Manchester, Manchester, Reino Unido

3Universidade de Wisconsin – Madison, Madison, Estados Unidos

4Hospital Nacional Especializado para Tratamento Ativo de Doenças Hematológicas, Sofia, Bulgária

5Centros Médicos da Universidade de Amsterdã, Universidade de Amsterdã, Amsterdã, Holanda

6Instituto de Hemostaseologia Clínica e Medicina de Transfusão, Universidade de Saarland, Homburg, Alemanha

7Bayer, Wuppertal, Alemanha

8Bayer, Basileia, Suíça

Pontos de dados principais

Fase 1/2 Desenho do Estudo

Critérios de inclusão, dosagem de coorte e desfechos do estudo para o estudo de determinação de dose de fase 1/2 BAY2599023 em andamento. Homens com hemofilia A grave, sem história de inibidor de FVIII conhecida, título de anticorpo neutralizante AAVhu37 ≤ 5 e> 150 dias de exposição aos produtos FVIII foram inscritos sequencialmente em coortes de três doses para receber uma única infusão intravenosa de BAY2599023, com pelo menos dois pacientes por nível de dose (os pacientes a serem inscritos na Coorte 4 receberão 4 × 1013 cópias do gene / kg).

Expressão do fator FVIII após a infusão de BAY2599023

Níveis de expressão de FVIII após infusão de transgene com as primeiras 3 doses em um total de 8 pacientes. No corte de dados, 21 de maio de 2021, os níveis cromogênicos de FVIII deletado no domínio B estavam disponíveis por um período que varia de 12 semanas para o Paciente 8 a 100 semanas para o Paciente 2. Uma resposta à dose foi observada da coorte 1 à coorte 3, com níveis sustentados de FVIII alcançados ao longo de um período de até> 23 meses. Nenhum dos pacientes relatou sangramentos espontâneos ou outros sangramentos que requerem tratamento, uma vez que os níveis protetores de FVIII de> 11 IU / dL foram alcançados.

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