Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa
Destaques do 14º Congresso Anual da EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9e Steven W. Pipe, MD10

1Universidade da Califórnia em San Diego, La Jolla, CA, EUA

2Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, CA, EUA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florença, Itália

4Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, EUA

5Oregon Health and Science University, Portland, EUA

6Centro Médico da Universidade Erasmus, Roterdã, Países Baixos

7Hospital Universitário de Frankfurt, Alemanha

8Hospital Infantil de Phoenix, Phoenix, EUA

9uniQure Inc, Lexington, MA, EUA

10Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI, EUA

Pontos de dados principais

Atividade FIX após AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Após a infusão de 2x1013 gc / kg, o desfecho primário da atividade de FIX ≥ 5% 6 semanas após a infusão foi alcançado em todos os 3 participantes. A atividade FIX média em 2 anos foi de 44.2%, e a atividade FIX ficou estável do ano 1 ao ano 2.

Sangramentos após AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Durante 2 anos, 2 de 3 participantes não tiveram sangramentos ou uso de concentrado FIX. O terceiro participante usou um total de 2 infusões de terapia de reposição FIX (1 sangramento suspeito e 1 sangramento confirmado) em ocasiões separadas (excluindo cirurgia). Todos os participantes permanecem sem profilaxia 2 anos após a infusão.

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