Destaques do Congresso ISTH 2021
Eficácia e segurança da transferência de genes de vírus adeno-associados de Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Tubo11, B. Madan12, Chave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupo de Ensaio GENER8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Clínica Médica, Faculdade de Ciências Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Brasil
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburg, África do Sul
3Barts e a Escola de Medicina e Odontologia de Londres, Londres, Reino Unido
4Centro de Tratamento de Hemofilia, Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, Estados Unidos
5Universidade da Califórnia, São Francisco, Estados Unidos
6Centro de Hematologia, Imperial College London, Londres, Reino Unido
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
8Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, Estados Unidos
9Centro de Doenças Raras e Hemofilia, Hospital Geral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwan, Província da China
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica
11Departamentos de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Estados Unidos
14Consultor independente, La Jolla, Estados Unidos
15Sociedade Irlandesa de Hemofilia, Dublin, Irlanda
16Trinity College, Dublin, Irlanda
17Departamento de Pediatria, Escola de Medicina da Universidade de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Estados Unidos
18Laboratório de Glicobiologia, Instituto Hirszfeld de Imunologia e Terapia Experimental, Wroclaw, Polônia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Tubo11, B. Madan12, Chave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupo de Ensaio GENER8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Clínica Médica, Faculdade de Ciências Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Brasil
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburg, África do Sul
3Barts e a Escola de Medicina e Odontologia de Londres, Londres, Reino Unido
4Centro de Tratamento de Hemofilia, Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, Estados Unidos
5Universidade da Califórnia, São Francisco, Estados Unidos
6Centro de Hematologia, Imperial College London, Londres, Reino Unido
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
8Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, Estados Unidos
9Centro de Doenças Raras e Hemofilia, Hospital Geral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwan, Província da China
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica
11Departamentos de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Estados Unidos
14Consultor independente, La Jolla, Estados Unidos
15Sociedade Irlandesa de Hemofilia, Dublin, Irlanda
16Trinity College, Dublin, Irlanda
17Departamento de Pediatria, Escola de Medicina da Universidade de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Estados Unidos
18Laboratório de Glicobiologia, Instituto Hirszfeld de Imunologia e Terapia Experimental, Wroclaw, Polônia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos