Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Destaques do Congresso ISTH 2021

Eficácia e segurança da transferência de genes de vírus adeno-associados de Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Tubo11, B. Madan12, Chave NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupo de Ensaio GENER8-1

1Hemocentro UNICAMP, Departamento de Clínica Médica, Faculdade de Ciências Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Brasil

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand e NHLS, Johannesburg, África do Sul

3Barts e a Escola de Medicina e Odontologia de Londres, Londres, Reino Unido

4Centro de Tratamento de Hemofilia, Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, Estados Unidos

5Universidade da Califórnia, São Francisco, Estados Unidos

6Centro de Hematologia, Imperial College London, Londres, Reino Unido

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido

8Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, Estados Unidos

9Centro de Doenças Raras e Hemofilia, Hospital Geral de Veteranos de Taichung, Taichung, Taiwan, Província da China

10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica

11Departamentos de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Estados Unidos

14Consultor independente, La Jolla, Estados Unidos

15Sociedade Irlandesa de Hemofilia, Dublin, Irlanda

16Trinity College, Dublin, Irlanda

17Departamento de Pediatria, Escola de Medicina da Universidade de Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Estados Unidos

18Laboratório de Glicobiologia, Instituto Hirszfeld de Imunologia e Terapia Experimental, Wroclaw, Polônia

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Pontos de dados principais

Atividade de FVIII ao longo de 52 semanas na população mITT

Atividade do FVIII usando o ensaio cromogênico para pacientes (N = 132) na fase 3 do estudo GENEr8-1 tratados com uma única infusão de valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg / kg). Nas semanas 49–52, a alteração média (IC 95%) da linha de base na atividade do FVIII foi de 41.9 (34.1–49.7) IU / dL (P <0.001), e a alteração média (Q1, Q3) da linha de base foi 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

Infusões ABR e FVIII / ano
Taxa de sangramento anual (ABR, painel esquerdo) e número de infusões de FVIII / ano (painel direito) para a população de rollover (n = 112) no ensaio GENEr8-1. Para ABR, a alteração média (IC 95%) foi uma diminuição de 4.1 (-5.3 a -2.8) eventos hemorrágicos tratados / ano, uma redução de 83.8% da linha de base. A alteração média nas infusões / ano foi de 134 (-144 a -124), uma diminuição de 98.6% desde o início. A pós-infusão foi definida como começando após a semana 4.
Segurança
Taxa de sangramento anual (ABR, painel esquerdo) e número de infusões de FVIII / ano (painel direito) para a população de rollover (n = 112) no ensaio GENEr8-1. Para ABR, a alteração média (IC 95%) foi uma diminuição de 4.1 (-5.3 a -2.8) eventos hemorrágicos tratados / ano, uma redução de 83.8% da linha de base. A alteração média nas infusões / ano foi de 134 (-144 a -124), uma diminuição de 98.6% desde o início. A pós-infusão foi definida como começando após a semana 4.

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