Destaques do 14º Congresso Anual da EAHAD
Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, médico14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K. Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI, EUA
2Oregon Health & Science University, Portland, OR, EUA
3Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, NC, EUA
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Holanda
5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florença, Itália
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Holanda
7Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica
8Departamento de Medicina Vascular, Ciências Cardiovasculares de Amsterdã, Centros Médicos da Universidade de Amsterdã, Universidade de Amsterdã, Amsterdã, Holanda
9Centro Nacional de Coagulação, Hospital St James's, Dublin, Irlanda
10Centro Real de Hemofilia de Londres, Barts e Escola de Medicina e Odontologia de Londres, Londres, Reino Unido
11Rigshospitalet, Copenhagen, Dinamarca
12University Medical Center Groningen, Groningen, Holanda
13Universidade da Califórnia em San Diego, La Jolla, CA, EUA
14Hospital Infantil de Los Angeles, Escola de Medicina Keck da Universidade do Sul da Califórnia, Los Angeles, CA, EUA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélgica
16Hospital Universitário Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlim, Alemanha
18Universidade de Utah, Salt Lake City, UT, EUA
19University of South Florida, Tampa, FL, EUA
20Universidade de Arkansas para Ciências Médicas, AR, EUA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Reino Unido
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido
23Centro de Ciências da Saúde da Universidade do Texas em Houston, Houston, TX, EUA
24Hospital Infantil de Phoenix, Phoenix EUA
25Bloodworks Northwest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, EUA
27Hospital Ortopédico de Los Angeles, Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, CA, EUA
28Centro de Hemofilia e Trombose da Universidade do Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, EUA
30uniQure BV, Amsterdã, Holanda / uniQure Inc. Lexington, MA, EUA
31Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, médico14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K. Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI, EUA
2Oregon Health & Science University, Portland, OR, EUA
3Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, NC, EUA
4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Holanda
5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florença, Itália
6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Holanda
7Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica
8Departamento de Medicina Vascular, Ciências Cardiovasculares de Amsterdã, Centros Médicos da Universidade de Amsterdã, Universidade de Amsterdã, Amsterdã, Holanda
9Centro Nacional de Coagulação, Hospital St James's, Dublin, Irlanda
10Centro Real de Hemofilia de Londres, Barts e Escola de Medicina e Odontologia de Londres, Londres, Reino Unido
11Rigshospitalet, Copenhagen, Dinamarca
12University Medical Center Groningen, Groningen, Holanda
13Universidade da Califórnia em San Diego, La Jolla, CA, EUA
14Hospital Infantil de Los Angeles, Escola de Medicina Keck da Universidade do Sul da Califórnia, Los Angeles, CA, EUA
15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélgica
16Hospital Universitário Skåne, Malmö
17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlim, Alemanha
18Universidade de Utah, Salt Lake City, UT, EUA
19University of South Florida, Tampa, FL, EUA
20Universidade de Arkansas para Ciências Médicas, AR, EUA
21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Reino Unido
22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido
23Centro de Ciências da Saúde da Universidade do Texas em Houston, Houston, TX, EUA
24Hospital Infantil de Phoenix, Phoenix EUA
25Bloodworks Northwest, Seattle, WA
26WNY BloodCare, NY, EUA
27Hospital Ortopédico de Los Angeles, Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, CA, EUA
28Centro de Hemofilia e Trombose da Universidade do Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, EUA
30uniQure BV, Amsterdã, Holanda / uniQure Inc. Lexington, MA, EUA
31Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha