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Educação

Terapia gênica para FVIII

Webinars interativos

Apresentado por K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Aprendendo com os ensaios clínicos e preparando-se para a prática clínica

Sessões de Aprendizagem Virtual

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Guy Young, MD

Preparação para HTC: uma perspectiva global

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Debra Pollard, RN

Preparação para HTC: uma perspectiva multidisciplinar

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Debra Pollard, RN

Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A

Cobertura da Conferência

Paul Batty, MBBS, PhD 

Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Cobertura da Conferência

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A

Cobertura da Conferência

Apresentado por Lindsey A. George, MD

Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A

Cobertura da Conferência

Paul Batty, MBBS, PhD

Atualização sobre a eficácia dos ensaios clínicos

Webinars interativos

Apresentado por Guy Young, MD

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

Cobertura da Conferência

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica

Cobertura da Conferência

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B

Cobertura da Conferência

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Desenvolvimento de transgênicos do fator VIII de coagulação que conferem maior potência às terapias gênicas da hemofilia A através da reconstrução de sequência ancestral

Cobertura da Conferência

H. Trent Spencer, PhD

Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV

Cobertura da Conferência

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapia gênica de vetores virais adeno-associados (AAV): aplicação à hemofilia

Webinars interativos

Apresentado por Barbara A. Konkle, MD

O que os centros de tratamento para hemofilia precisam considerar agora, em preparação para a disponibilidade antecipada de terapia gênica?

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Interpretando Doses de Vetor em Ensaios Clínicos de Terapia Gênica para Hemofilia

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Terapia gênica para hemofilia em pacientes com histórico de inibidores

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Medição Laboratorial de Produtos para Terapia Gênica por Hemofilia / Atividade fatorial

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Transferência de genes mediada por vírus adeno-associado (AAV): Por que essa é a estratégia predominante para a terapia genética de hemofilia?

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Parte 1: Imunidade pré-existente contra sorotipos de AAV e o que isso significa para ensaios clínicos de terapia genética com hemofilia

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Parte 2: Imunidade pré-existente contra sorotipos de AAV e o que isso significa para ensaios clínicos de terapia genética com hemofilia

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP

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