Roteiro da terapia gênica

Terapia genética para hemofilia envolve o uso de um vírus modificado para entregar uma cópia funcional de um gene disfuncional. Quem sofre de hemofilia carece de fatores que permitem a coagulação normal. A cópia que recebem da terapia genética codifica esses fatores essenciais de coagulação, permitindo que a coagulação prossiga normalmente.

Como a terapia genética pode ajudar a hemofilia

A pesquisa da terapia gênica oferece a esperança de uma cura única para aqueles com hemofilia. Os ensaios clínicos estão oferecendo resultados promissores, já que muitos participantes foram capazes de sustentar altos níveis de fatores críticos de coagulação.

O roteiro da terapia genética

Os pacientes freqüentemente se preocupam com a segurança e eficácia (eficácia) do tratamento. No entanto, estudos mostram que quase 90 por cento dos participantes do ensaio vêem níveis normais ou quase normais de atividade do fator anticoagulante.

A transferência de genes ocorre por meio de um vírus não patogênico e com deficiência de replicação, portanto, as preocupações com a segurança são mínimas. No entanto, sempre há o risco de reações à infusão da terapia gênica experimental, bem como de efeitos colaterais da terapia de imunossupressão, se ela for necessária para reduzir as elevações das enzimas hepáticas.

É importante saber também que a terapia gênica só é eficaz no tratamento do paciente. Ele não corrige o gene mutado que causa a hemofilia nem impede que um pai transmita esse gene para seu filho.

A Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) consiste em especialistas de renome mundial na comunidade global de hemofilia. Além disso, ISTHs desenvolve recursos educacionais que fornecem aos pacientes e famílias um assento na primeira fila no desenvolvimento deste novo protocolo de tratamento incrível.

ISTH está ajudando pacientes entender a terapia genética e como pode um dia ser a cura para uma condição que atualmente requer uma vida inteira de tratamento.