Vetores de lentivírus para terapia gênica de hemofilia

Podcasts de terapia gênica de vetores virais

Ouça Glenn F. Pierce, MD, PhD, vice-presidente médico da Federação Mundial de Hemofilia (WFH), e Robert Peters, PhD, um consultor independente, discutir o Lentivirus em relação à Terapia Genética. Ele discute AAAV, Lentivirus e Lentivirus Vector Gene Therapy. Houve muitos ensaios clínicos médicos com AAV, que comprovou a modalidade de entrega dos genes do Fator VIII e Fator IX, e Glenn e Robert discutirão isso durante este podcast.

 

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Informações do CME


Título da atividade

Vetores de lentivírus para terapia gênica de hemofilia

Tema

Terapia Gênica em Hemofilia

Tipo de Acreditação

Crédito (s) de categoria 1 da AMA PRA ™

Data de lançamento

31 de outubro de 2020.

Data de validade

Ocotober 30, 2021

Tempo estimado para concluir a atividade

15 minutos

OBJETIVO DO APRENDIZADO
Após a conclusão da atividade, os participantes devem ser capazes de:

  • Descreva as abordagens de terapia gênica atuais e emergentes para o tratamento da hemofilia
  • Reconhecer as principais preocupações e incógnitas relacionadas ao futuro da terapia genética para hemofilia

FACULDADE
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Federação Mundial de Hemofilia (WFH)
Estados Unidos da América

Robert Peters, PhD
Consultor
Boston, Massachusetts

PLANEJADORES
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University – Kingston, Canadá

Johnny Mahlangu, Licenciatura, MBBCh, MMED, FCPath
Faculdade de Ciências da Saúde - University of the Witwatersrand e National Health Laboratory Service
Joanesburgo, África do Sul

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Hospital Municipal de Auckland
Auckland, Nova Zelândia

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Federação Mundial de Hemofilia (WFH)
Estados Unidos da América

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts e a London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londres, Reino Unido

Steven W. Pipe, MD
Universidade de Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Universidade de Milão
Milão, Itália

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, Índia

Thierry VandenDriessche, PhD
Universidade Vrije de Bruxelas
Bruxelas, Bélgica

MÉTODO DE PARTICIPAÇÃO / COMO RECEBER CRÉDITO

  1. Não há taxas para participar e receber crédito para esta atividade.
  2. Revise os objetivos da atividade e as informações do CME / CE.
  3. Conclua a atividade do CME / CE
  4. Preencher o formulário de avaliação / atestado do CME / CE, que oferece a cada participante a oportunidade de comentar como a participação na atividade afetará sua prática profissional; a qualidade do processo instrucional; a percepção de maior eficácia profissional; a percepção de viés comercial; e seus pontos de vista sobre futuras necessidades educacionais.
  5. Documentação / relatório de crédito:
    • Se você está solicitando Créditos AMA PRA Categoria 1 ™ ou um certificado de participação - seu certificado CME / CE estará disponível para download.

CLIQUE AQUI PARA VER OS REQUISITOS TÉCNICOS


FORNECEDOR ACREDITADO

Esta atividade é fornecida conjuntamente pela Fundação França e pela Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia.

PÚBLICO ALVO
Esta atividade é destinada a médicos (hematologistas), enfermeiros, assistentes médicos e enfermeiras que gerenciam pacientes com hemofilia. A atividade também se destina a cientistas com interesse em pesquisa básica, translacional e clínica em hemofilia em todo o mundo.

DECLARAÇÃO DE NECESSIDADE
Como o desenvolvimento da terapia gênica para a hemofilia continua nos ensaios clínicos de fase 3, e é antecipada a aprovação dessa abordagem terapêutica, é essencial que todos os membros da equipe de assistência à hemofilia sejam conhecedores e preparados para a integração dessa nova abordagem terapêutica na prática clínica. .

DECLARAÇÃO DE ACREDITAÇÃO
Esta atividade foi planejada e implementada de acordo com os requisitos e políticas de credenciamento do Conselho de Credenciamento para Educação Médica Continuada (ACCME) por meio do provedor conjunto da Fundação França (TFF) e da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH). A TFF é credenciada pela ACCME para fornecer educação médica continuada para médicos.

DESIGNAÇÃO DE CRÉDITO
Médicos:
A Fundação França designa essa atividade duradoura para um máximo de 0.25 Crédito (s) de categoria 1 da AMA PRA ™. Os médicos devem reivindicar apenas o crédito proporcional à extensão de sua participação na atividade.

Enfermeiras: Os enfermeiros certificados pelo Centro de Credenciamento de Enfermeiros Americanos (ANCC) podem utilizar atividades que são certificadas por fornecedores credenciados pelo ACCME em relação aos seus requisitos de renovação de certificação pelo ANCC. Um certificado de participação será fornecido pela The France Foundation, um fornecedor credenciado pela ACCME.

POLÍTICA DE DIVULGAÇÃO
De acordo com os Padrões ACCME para Apoio Comercial, a Fundação Francesa (TFF) e a Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) exigem que indivíduos em posição de controlar o conteúdo de uma atividade educacional divulguem todas as relações financeiras relevantes com qualquer interesse comercial . O TFF e o ISTH resolvem todos os conflitos de interesse para garantir independência, objetividade, equilíbrio e rigor científico em todos os seus programas educacionais. Além disso, o TFF e o ISTH buscam verificar se todas as pesquisas científicas mencionadas, relatadas ou usadas em uma atividade CME / CE estão em conformidade com os padrões geralmente aceitos de design experimental, coleta de dados e análise. O TFF e o ISTH estão comprometidos em fornecer aos alunos atividades de CME / CE de alta qualidade que promovam melhorias na área da saúde e não de interesse comercial.

Divulgação da equipe de atividades
Os planejadores, revisores, editores, equipe, comitê CME ou outros membros da TFF que controlam o conteúdo não têm relações financeiras relevantes a divulgar.

Os planejadores, revisores, editores, funcionários, comitê CME ou outros membros do ISTH que controlam o conteúdo não têm relações financeiras relevantes a divulgar.

Divulgações de professores - planejadores

Os professores listados abaixo relatam que eles não têm relações financeiras relevantes a divulgar:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Os professores listados abaixo relatam que eles têm relações financeiras relevantes para divulgar:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, recebe honorários por consultoria acadêmica da Bioverativ, CSL Behring e Octapharma Plasma. Ele recebe financiamento para pesquisa da Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring e Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, atua no gabinete de palestrantes e faz pesquisas de contrato para CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark e Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, recebe financiamento para pesquisa do programa BioMarin GeneR8, programa HOPE-B uniQure e programa fitusiran Sanofi – ATLAS. Ele recebe honorários da Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire e Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, atua como consultora para Sanofi e Sobi. Ela atua no gabinete de palestrantes da Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark e Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, recebe honorários por consultoria acadêmica da BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude e VarmX. Ele ocupa posições de liderança na Global Blood Therapeutics, NHF MASAC e na Federação Mundial de Hemofilia.
  • Steven W. Pipe, MD, atua como consultor para ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics e uniQure . Ele faz pesquisas para a Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, ocupa posições de liderança na NHF e ISTH. Ele recebe financiamento para pesquisa da Pfizer e da Takeda. Dr. VandenDriessche recebe honorários de Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest e Pfizer.

Divulgação do corpo docente - Atividade
O corpo docente a seguir relata que eles têm relações financeiras relevantes a divulgar:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, recebe honorários por consultoria acadêmica da BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude e VarmX. Ele ocupa posições de liderança na Global Blood Therapeutics, NHF MASAC e na Federação Mundial de Hemofilia.
  • Robert Peters, PhD, possui ações e recebeu direitos de propriedade intelectual / patentes enquanto era funcionário da Sanofi. Enquanto empregado pela Sanofi, ele recebia salário e royalties.

DIVULGAÇÃO DE UTILIZAÇÃO INDEPENDENTE
A TFF e a ISTH exigem que o corpo docente do CME (palestrantes) divulgue quando os produtos ou procedimentos em discussão são fora do rótulo, não rotulados, experimentais e / ou investigacionais. Isso inclui quaisquer limitações nas informações apresentadas, como dados preliminares ou que representem pesquisas em andamento, análises provisórias e / ou opinião sem suporte. O corpo docente nesta atividade pode discutir informações sobre agentes farmacêuticos que estão fora da rotulagem aprovada pela US Food and Drug Administration. Estas informações destinam-se exclusivamente à educação médica contínua e não têm como objetivo promover o uso off-label desses medicamentos. A TFF e o ISTH não recomendam o uso de nenhum agente fora das indicações do rótulo. Se você tiver dúvidas, entre em contato com o Departamento de Assuntos Médicos do fabricante para obter as informações de prescrição mais recentes.

RECONHECIMENTO DE APOIO COMERCIAL
Esta atividade é apoiada por bolsas educacionais da BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

AVISO LEGAL
A TFF e a ISTH apresentam essas informações apenas para fins educacionais. O conteúdo é fornecido exclusivamente por professores que foram selecionados por sua reconhecida experiência em seu campo. Os participantes têm a responsabilidade profissional de garantir que os produtos sejam prescritos e usados ​​de forma adequada com base em seu próprio julgamento clínico e padrões de cuidado aceitos. A France Foundation, o ISTH e o (s) patrocinador (es) comercial (is) não assumem qualquer responsabilidade pelas informações aqui contidas.

INFORMAÇÕES SOBRE DIREITOS AUTORAIS
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POLITICA DE PRIVACIDADE

A France Foundation protege a privacidade de informações pessoais e outras sobre participantes e colaboradores educacionais. A France Foundation não divulgará informações de identificação pessoal a terceiros sem o consentimento do indivíduo, exceto as informações necessárias para fins de relatório ao ACCME.

A France Foundation mantém salvaguardas físicas, eletrônicas e processuais que cumprem os regulamentos federais para proteger contra a perda, uso indevido ou alteração das informações que coletamos de você.

Informações adicionais sobre a Política de Privacidade da France Foundation podem ser vistas em www.francefoundation.com/privacy-policy.


Informações de contato
Se você tiver dúvidas sobre esta atividade do CME, entre em contato com a Fundação França no número 860-434-1650 ou Este endereço de e-mail está protegido contra spambots. Você deve habilitar o JavaScript para visualizá-lo..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Federação Mundial de Hemofilia (WFH)
Estados Unidos da America

Glenn Pierce, MD, PhD, atualmente atua no Vice-Presidente Médico da Federação Mundial de Hemofilia (WFH) e no Conselho de Administração da WFH EUA e no Conselho Consultivo Médico e Científico da Fundação Nacional de Hemofilia (NHF) dos EUA. Ele é um empresário residente da Third Rock Ventures, bem como consultor de empresas de biotecnologia e terapia genética. Ele co-fundou a Ambys Medicines em 2018, uma empresa de regeneração hepática para terapia celular e genética, e atua como Chief Medical Officer (CMO). O Dr. Pierce se aposentou da Biogen em 2014, onde liderou o P&D de fusões FVIII e FIX Fc de meia-vida estendida como CMO. Ele liderou a doação de 1 bilhão de unidades internacionais (UI) e o início da colaboração de ajuda humanitária com a WFH. O Dr. Pierce também liderou o início do programa My Life Our Future (MLOF) para genotipar mais de 10,000 indivíduos na comunidade de distúrbios hemorrágicos dos EUA. Anteriormente, o Dr. Pierce atuou no Conselho de Administração da NHF e foi Presidente da NHF. O Dr. Pierce recebeu um MD e um PhD em Imunologia e fez seu treinamento de pós-graduação em pesquisa em patologia e hematologia. Ele tem mais de 30 anos de experiência no desenvolvimento de medicamentos biotecnológicos nas áreas de regeneração e hematologia de tecidos, incluindo hemofilia, começando pela Amgen e está envolvido no desenvolvimento de 5 produtos aprovados para hemofilia. Ele divide o tempo entre San Francisco e San Diego. Dr. Pierce nasceu com hemofilia A grave e foi curado em 2008.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Consultor
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, é um executivo de pesquisa de nível sênior com 20 anos de experiência no setor, o que inclui o trabalho em proteínas de fusão de Fator VIII e Fator IX-Fc de coagulação recombinante desde o início em pesquisa até a fabricação, desenvolvimento clínico e lançamento no mercado. Mais recentemente, ele também apoiou quatro candidatos clínicos que avançaram de sua área de pesquisa para o desenvolvimento clínico, incluindo o BIVV001. O Dr. Peters trabalhou em uma variedade de modalidades, desde produtos biológicos e pequenas moléculas até terapias gênicas in vivo e ex vivo.