Destaques do Congresso ISTH 2021

Eficácia e segurança da transferência de genes de vírus adeno-associados de Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

Eficácia e segurança da transferência de genes de vírus adeno-associados de Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

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Relatório de caso de segurança do fígado do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B em adultos com hemofilia B

Relatório de caso de segurança do fígado do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B em adultos com hemofilia B

Steven W. Pipe, MD

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Eficácia e segurança de 52 semanas de etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados do ensaio de terapia genética HOPE-B de fase 3

Eficácia e segurança de 52 semanas de etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados do ensaio de terapia genética HOPE-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

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Investigação de resultados iniciais após terapia gênica viral adenoassociada em um modelo de hemofilia canina

Investigação de resultados iniciais após terapia gênica viral adenoassociada em um modelo de hemofilia canina

David Lillicrap, MD, FRCPC

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Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy

Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

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A evolução da terapia gênica do vetor AAV está em andamento na hemofilia. Os recursos exclusivos do BAY 2599023 atenderão às necessidades pendentes?

A evolução da terapia gênica do vetor AAV está em andamento na hemofilia. Os recursos exclusivos do BAY 2599023 atenderão às necessidades pendentes?

Steven W. Pipe, MD

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Destaques do Congresso Virtual EAHAD 2021

Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B

Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B

Steven W. Pipe, MD

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Caracterização da persistência do vetor de vírus adeno-associado após acompanhamento de longo prazo no modelo canino com hemofilia

Caracterização da persistência do vetor de vírus adeno-associado após acompanhamento de longo prazo no modelo canino com hemofilia

Paul Batty, MBBS, PhD

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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

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Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, PhD

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Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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ASH Conference Briefings

Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo

Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo

Steven W. Pipe, MD

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Registro da Federação Mundial de Terapia Genética para Hemofilia

Registro da Federação Mundial de Terapia Genética para Hemofilia

Barbara A. Konkle, MD

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Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

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Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa tratados independentemente da neutralização anticápside pré-existente

Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa tratados independentemente da neutralização anticápside pré-existente

Steven W. Pipe, MD

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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Steven W. Pipe, MD

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Acompanhamento atualizado do estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia grave

Acompanhamento atualizado do estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia grave

Barbara A. Konkle, MD

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ISTH Conference Briefings

Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A

Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A

Lindsey A. George, MD

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Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

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Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A

Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

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Conferência da WFH

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Steven W. Pipe, MD

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Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

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Briefings da Conferência ASGCT

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Steven W. Pipe, MD

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Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica

Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

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Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B

Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

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Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV

Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

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Cobertura de conferência de Orlando

Cobertura de conferência em Orlando, com entrevistas com especialistas sobre os últimos avanços na terapia genética.

GANHE CRÉDITO CME

Cobertura da conferência - ao vivo de Orlando 2019

Atualizações recentes sobre ensaios clínicos de terapia gênica na hemofilia B
Dados de segurança e eficácia a longo prazo de ensaios de terapia gênica em hemofilia fornecem otimismo
Expressão a longo prazo de transferência de genes FVIII mediada por AAV e eventos de integração de vetores em Hemofilia
Novas abordagens à terapia gênica da hemofilia no desenvolvimento pré-clínico
Anticorpos preexistentes ao AAV e consequências para a terapia genética de hemofilia
O futuro da terapia gênica da hemofilia
Preparação para a aprovação da terapia gênica para hemofilia