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Educação

Terapia Genética para Hemofilia — Preparando-se para Cuidados Clínicos: Série de Webinars

Webinars interativos

Relação entre o FVIII Produzido por Transgene e as Taxas de Sangramento 2 Anos Após a Transferência do Gene com Valoctocogene Roxaparvovec: Resultados do Gener8-1

Cobertura da Conferência

Johnny Mahlangu, Licenciatura, MBBCh, MMED, FCPath

Elucidando o mecanismo por trás da discrepância do ensaio de fator VIII derivado de AAV

Cobertura da Conferência

 Anna Sternberg, PhD

Resultados do B-LIEVE, um estudo de confirmação de dose de fase 1/2 da terapia genética FLT180a AAV em pacientes com hemofilia B

Cobertura da Conferência

Guy Young, médico

Melhorias na qualidade de vida relacionada à saúde em adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave após receber terapia genética com etranacogene Dezaparvovec

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Correção hemostática estável e melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia: análise final do estudo principal da fase 3 HOPE-B do etranacogene Dezaparvovec

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Entrega de LNPs de mRNA CRISPR/Cas9 para reparar uma pequena deleção no gene FVIII em camundongos com hemofilia A

Cobertura da Conferência

Chun-Yu Chen, PhD

O promotor de Stabilin-2 modula a resposta imune ao FVIII após a entrega do vetor lentiviral em camundongos hemofílicos

Cobertura da Conferência

Antonia Follenzi, MD, PhD

Uma Variante do Fator VIII com Eliminação do Local de N-glicosilação em 2118 Respostas Imunes Anti-FVIII Reduzidas em Camundongos Hemofilia A Tratados com Terapia Gênica

Cobertura da Conferência

Carol H. Miao, MD

Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica

Cobertura da Conferência

Barbara A. Konkle, MD

Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde

Cobertura da Conferência

Johnny Mahlangu, Licenciatura, MBBCh, MMED, FCPath

Seleção de Dose e Desenho de Estudo para B-LIEVE, Um Ensaio Clínico de Confirmação de Dose Fase 1/2 da Terapia Gênica FLT180A para Pacientes com Hemofilia B

Cobertura da Conferência

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Análise Final do Ensaio de Terapia Gênica HOPE-B de Fase 3: Estável Eficácia e Segurança em Estado Estacionário do Etranacogene Dezaparvovec em Adultos com Hemofilia B grave ou moderadamente grave

Cobertura da Conferência

Wolfgang Miesbach, MD

Eficácia e segurança da transferência de genes de valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados da análise de dois anos de GENEr8-1

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Quebrando a tolerância transgênica via imunossupressão

Cobertura da Conferência

Valder R. Arruda, MD, PhD

Resumo e Implicações da Integração AAV

Cobertura da Conferência

Frederic D. Bushman, PhD

Relação entre a expressão endógena de FVIII do transgene e eventos de sangramento após a transferência do gene Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: uma análise pós-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Dados de sangramento nos níveis de expressão FIX da linha de base em pessoas com hemofilia B: uma análise usando o 'Estudo de expressão de fator

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Visando o endotélio sinusal

Cobertura da Conferência

Valder R. Arruda, MD, PhD

Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com terapia gênica de vírus adeno-associado de Fidanacogene Elaparvovec

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

A expressão do fator IX dentro da faixa normal previne sangramentos espontâneos que requerem tratamento após terapia genética FLT180a em pacientes com hemofilia B grave: estudo de acompanhamento de longo prazo do programa B-Amaze

Cobertura da Conferência

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Terapia gênica como uma solução global

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Preparando Centros de Tratamento para Administração

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspectivas do paciente para hemofilia na terapia gênica

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Declan Noone

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