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Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B
Destaques da 23ª Reunião Anual da ASGCT

Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B

Harrison Brown1Christopher B. Doering1Roland W. Herzog2Chen Ling3David M. Markusic2H. Trent Spencer1Alok Srivastava4Arun Srivastava5

1Pediatria, Universidade Emory, Atlanta, GA

2Pediatria, Universidade de Indiana, Faculdade de Medicina, Indianapolis, IN

3Engenharia Genética, Universidade de Fudan, Xangai, China

4Hematologia, Christian Medical College, Vellore, Índia

5Pediatria, Universidade da Flórida, Gainesville, FL

Pontos de dados principais

Comparação das estruturas das cassetes de expressão FIX utilizadas no primeiro ensaio clínico de sucesso para hemofilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, vermelho) e a utilizada nos estudos atuais (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, azul). A otimização do promotor de LP1 para HSh-TTR levou a um aumento de 2-3 vezes na expressão e a otimização de códons para a variante Pádua produziu um aumento de 3-3-8 vezes na expressão, levando a um aumento geral na expressão de 40-50 dobra.

Resultados de pacientes com ou sem ciclos consecutivos de DFPP usando o ensaio de inibição da transdução de luciferase brilhante (BL-TIA). Os ciclos consecutivos foram mais eficazes do que os ciclos não consecutivos na redução dos títulos de Nab. A análise de regressão previu que 5 ciclos reduziriam o título inicial do AAVS3 NAb em 94%, o que permitiria o tratamento de 60% dos pacientes.

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