Dados de sangramento nos níveis de expressão FIX da linha de base em pessoas com hemofilia B: uma análise usando o 'Estudo de expressão de fator
Destaques da 63ª Reunião Anual da ASH

Dados de sangramento nos níveis de expressão FIX da linha de base em pessoas com hemofilia B: uma análise usando o 'Estudo de expressão de fator

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Bárbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9e Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Faculdade de Saúde e Assistência Social, University of Chester, Chester, Reino Unido
2HCD Economics, Daresbury, Reino Unido
3UniQure, Lexington, MA
4UniQure, Lexington, MA
5Universidade de Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6Consórcio Europeu de Hemofilia, Bruxelas, Bélgica
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlanda
8Sociedade Irlandesa de Hemofilia, Dublin, Irlanda
9Departamentos de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

Pontos de dados principais

Sangramentos previstos em um modelo linear generalizado de nível de expressão de fator

Os dados de dois estudos de carga de doença (CHESS EU I-II e CHESS US / US +) foram usados ​​em um modelo linear generalizado (GLM), com log link para avaliar a associação entre os níveis de expressão ABR e FIX (FEL) em pacientes com hemofilia B. Em todos os pacientes incluídos na análise (N = 407), o FEL médio (DP) foi de 9.95 UI / dL (10.5) e o ABR médio (DP) foi de 2.4 sangramentos / ano (3.6). Os sangramentos previstos em função do FEL produzido pelo modelo são mostrados acima. Depois de ajustar para idade, IMC e vírus transmitidos pelo sangue, o ABR médio no modelo diminuiu 0.8 unidades para cada aumento de 1% no FEL (P <0.001).

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