Correção hemostática estável e melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia: análise final do estudo principal da fase 3 HOPE-B do etranacogene Dezaparvovec
Destaques da 25ª Reunião Anual da ASGCT

Correção hemostática estável e melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia: análise final do estudo principal da fase 3 HOPE-B do etranacogene Dezaparvovec

Apresentado por: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Roberto Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Holanda
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florença, Itália
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Rei da Prússia, PA
8Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

Pontos de dados principais

Atividade FIX sustentada por até 18 meses

Atividade FIX de um estágio para pacientes moderadamente graves (N = 10) e graves (N = 44) infundidos com etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) na dose de 2x1013 gc/kg no estudo de fase 3 HOPE-B. Esta análise incluiu pacientes com e sem anticorpos neutralizantes de AAV5 (NAbs).

Atividade FIX semelhante (%) para indivíduos com e sem NAbs pré-existentes para AAV5

Atividade FIX de um estado na linha de base e 18 meses após a infusão para pacientes com e sem NAbs AAV5 pré-existentes. Com anticorpos foi definido como tendo um título maior que o limite de detecção (LOD). Sem anticorpos foi definido como tendo um título menor ou igual ao LOD.

Perfil de segurança consistente

O perfil de segurança do etranacogene dezaparvovec aos 18 meses foi consistente com os dados apresentados anteriormente. Os eventos adversos relacionados ao tratamento (TRAE) mais frequentes que ocorreram em mais de 10% dos pacientes foram aumento de ALT (17%), dor de cabeça (15%), doença semelhante à gripe (13%) e reações relacionadas à infusão (13% ).

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