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Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave
Destaques da Cúpula Virtual da WFH 2020

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, EUA

2Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

3Universidade da Califórnia em San Diego, San Diego, EUA

4Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, EUA

5University Medical Center Groningen, Groningen, Países Baixos

6Academic Medical Center, Amsterdã, Países Baixos

7Rigshospitalet, Copenhagen, Dinamarca

8Vivantes Klinikum, Berlim, Alemanha

9University Medical Center, Utrecht, Holanda

10Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, EUA

11Universidade de Ciência e Saúde de Oregon, Portland, EUA

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, EUA

13Hospital Infantil de Phoenix, Phoenix EUA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florença, Itália

15Centro Médico da Universidade Erasmus, Roterdã, Países Baixos

Pontos de dados principais

Este diagrama resume o design dos estudos que testam o AMT-060 e o AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Ambos os estudos incluíram homens com níveis de hemofilia B e FIX ≤ 2%. A gravidade clínica foi baseada na profilaxia FIX ou ≥ 4 hemorragias / ano ou artropatia hemofílica. Embora a presença de NAbs AAV5 tenha sido um critério de exclusão para os ensaios AMT-060, três participantes da coorte de doses baixas apresentaram títulos detectáveis ​​antes do início da administração, sem impacto na segurança ou eficácia. Como resultado, a presença de NAbs AAV3 não foi um critério de exclusão para os ensaios AMT-5. O AMT-061 foi testado em 060 doses e o AMT-2 foi testado na maior das 061 doses.

Os pacientes nas coortes de baixa e alta dose apresentaram aumento sustentado e dependente da dose na expressão de FIX por até 4 anos, com média de 5% no grupo de baixa dose e 7.5% no grupo de alta dose. Os pacientes também demonstraram uma redução sustentada no uso do FIX. Dos 9 participantes que usaram profilaxia FIX na entrada do estudo, 8 estavam livres de profilaxia FIX no último acompanhamento.

Os pacientes tratados com uma infusão única de AMT-061 demonstraram aumentos sustentados nos níveis de atividade do FIX por até 52 semanas. O nível médio de atividade do FIX para os três participantes após 3 ano de acompanhamento estava na faixa funcional curativa de 1%. Todos os três participantes também sofreram reduções no uso do FIX e descontinuaram o uso rotineiro da profilaxia.

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