- 1. Intermediário
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- Intermediário
- Criado em setembro 28 2021
- 2. Uma história do tratamento da hemofilia: reposição de fatores na terapia gênica
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- Apresentado por Flora Peyvandi, MD, PhD
- Criado em junho 30 2019
- 3. Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)
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- Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
- Criado em agosto 21 2020
- 4. Transferência de genes mediada por vírus adeno-associado (AAV): Por que essa é a estratégia predominante para a terapia genética de hemofilia?
- (Artigo marcado com: intermediário)
- Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP
- Criado em dezembro 05 2019
- 5. Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos
- (Artigo marcado com: intermediário)
- Wolfgang A. Miesbach, MD
- Criado em dezembro 05 2020
- 6. Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos
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- Frank WG Leebeek, MD, PhD
- Criado em março de 04 2021
- 7. Grupo de Trabalho de Terapia Genética EAHAD
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- Apresentado por Wolfgang Miesbach, MD
- Criado em dezembro 21 2020
- 8. Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B
- (Artigo marcado com: intermediário)
- Steven W. Pipe, MD
- Criado em março de 03 2021
- 9. Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b
- (Artigo marcado com: intermediário)
- Steven W. Pipe, MD
- Criado em dezembro 05 2020
- 10. Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave tratada ...
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- Steven W. Pipe, MD
- Criado em dezembro 05 2020
- 11. Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A
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- John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
- Criado em julho 10 2020
- 12. Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo
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- Steven W. Pipe, MD
- Criado em dezembro 05 2020
- 13. Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII
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- Steven W. Pipe, MD
- Criado em junho 29 2020
- 14. Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)
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- Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
- Criado em março de 04 2021
- 15. Terapia gênica para tratamento de hemofilia: uma introdução à transferência de genes de vetores virais adeno-associados
- (Artigo marcado com: intermediário)
- Apresentado por Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
- Criado em dezembro 05 2019
- 16. Terapia gênica para tratamento de hemofilia: preocupações comuns em terapia gênica
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- Apresentado por Thierry VandenDriessche, PhD
- Criado em novembro 25 2019
- 17. Terapia gênica para o tratamento da hemofilia: outras estratégias e metas
- (Artigo marcado com: intermediário)
- Apresentado por Glenn F. Pierce, MD, PhD
- Criado em setembro 10 2019
- 18. Ensaios clínicos ilustrados com terapia genética
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- Criado em setembro 29 2021
- 19. Destaques do 15º Workshop do NHF sobre novas tecnologias e transferência de genes para hemofilia
- (Artigo marcado com: intermediário)
- Apresentado por David Lillicrap, MD
- Criado em outubro 16 2019
- 20. Destaques do 15º Workshop do NHF sobre novas tecnologias e transferência de genes para hemofilia
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- Apresentado por David Lillicrap, MD e Glenn F. Peirce, MD, PhD
- Criado em outubro 16 2019