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1. Intermediário: (Tag); Intermediário; Criado em setembro 28 2021
2. Uma história do tratamento da hemofilia: reposição de fatores na terapia gênica: (Artigo marcado com: intermediário); Apresentado por Flora Peyvandi, MD, PhD; Criado em junho 30 2019
3. Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE): (Artigo marcado com: intermediário); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Criado em agosto 21 2020
4. Transferência de genes mediada por vírus adeno-associado (AAV): Por que essa é a estratégia predominante para a terapia genética de hemofilia?: (Artigo marcado com: intermediário); Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Criado em dezembro 05 2019
5. Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos: (Artigo marcado com: intermediário); Wolfgang A. Miesbach, MD; Criado em dezembro 05 2020
6. Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos: (Artigo marcado com: intermediário); Frank WG Leebeek, MD, PhD; Criado em março de 04 2021
7. Grupo de Trabalho de Terapia Genética EAHAD: (Artigo marcado com: intermediário); Apresentado por Wolfgang Miesbach, MD; Criado em dezembro 21 2020
8. Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B: (Artigo marcado com: intermediário); Steven W. Pipe, MD; Criado em março de 03 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b: (Artigo marcado com: intermediário); Steven W. Pipe, MD; Criado em dezembro 05 2020
10. Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave tratada ...: (Artigo marcado com: intermediário); Steven W. Pipe, MD; Criado em dezembro 05 2020
11. Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A: (Artigo marcado com: intermediário); John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Criado em julho 10 2020
12. Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo: (Artigo marcado com: intermediário); Steven W. Pipe, MD; Criado em dezembro 05 2020
13. Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII: (Artigo marcado com: intermediário); Steven W. Pipe, MD; Criado em junho 29 2020
14. Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE): (Artigo marcado com: intermediário); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Criado em março de 04 2021
15. Terapia gênica para tratamento de hemofilia: uma introdução à transferência de genes de vetores virais adeno-associados: (Artigo marcado com: intermediário); Apresentado por Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Criado em dezembro 05 2019
16. Terapia gênica para tratamento de hemofilia: preocupações comuns em terapia gênica: (Artigo marcado com: intermediário); Apresentado por Thierry VandenDriessche, PhD; Criado em novembro 25 2019
17. Terapia gênica para o tratamento da hemofilia: outras estratégias e metas: (Artigo marcado com: intermediário); Apresentado por Glenn F. Pierce, MD, PhD; Criado em setembro 10 2019
18. Ensaios clínicos ilustrados com terapia genética: (Artigo marcado com: intermediário); Criado em setembro 29 2021
19. Destaques do 15º Workshop do NHF sobre novas tecnologias e transferência de genes para hemofilia: (Artigo marcado com: intermediário); Apresentado por David Lillicrap, MD; Criado em outubro 16 2019
20. Destaques do 15º Workshop do NHF sobre novas tecnologias e transferência de genes para hemofilia: (Artigo marcado com: intermediário); Apresentado por David Lillicrap, MD e Glenn F. Peirce, MD, PhD; Criado em outubro 16 2019

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