Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy

Destaques do Congresso ISTH 2021

Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, Chave NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferreira^6,7, Tubo SW⁸Investigadores HOPE-B

¹Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holanda

²Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

³Oregon Health & Science University, Portland, Estados Unidos

Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

⁵Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florença, Itália

⁶uniQure BV, Amsterdã, Holanda

⁷uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

⁸Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Pontos de dados principais

Atividade FIX em pacientes com e sem anticorpos neutralizantes de AAV5
Eventos adversos do ensaio HOPE-B

Atividade FIX em pacientes com e sem anticorpos neutralizantes de AAV5

No ensaio HOPE-B, 23 dos 54 participantes iniciais tinham títulos de anticorpos neutralizantes AAV5 (Nabs) detectáveis no início do estudo, e foi possível avaliar os resultados para correlação entre NAbs e atividade de FIX. O eixo vertical é a atividade FIX observada de 6 meses daqueles que receberam uma dose completa do vetor. Pacientes com NAbs indetectáveis foram plotados em 7 no eixo horizontal (o limite do ensaio). O eixo horizontal mostra os títulos dos outros participantes em um intervalo de 7 a 700. Houve um participante que não respondeu com um título> 3200, que não está incluído. Conforme mostrado no gráfico, a atividade FIX foi semelhante em participantes com e sem NAbs pré-existentes para AAV5 até um título de 678.

Esta tabela do ensaio HOPE-B mostra os eventos adversos após a infusão do transgene para pacientes com (n = 23) e sem (n = 31) anticorpos neutralizantes de AAV5 (NAbs) detectáveis no início do estudo. Tal como acontece com os níveis de FIX, não houve diferença óbvia nos AEs para pacientes com e sem AAV5 NAbs.