Destaques da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH
Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa tratados independentemente da neutralização anticápside pré-existente Anticorpos
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, médico17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K. Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 e Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Holanda
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florença, Itália
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit Medical Center, Amsterdã, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Holanda
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Holanda
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica
11Centros Médicos da Universidade de Amsterdã, Universidade de Amsterdã, Amsterdã, Holanda
12Centro Nacional de Coagulação, Hospital St James, Dublin, Irlanda
13Royal London Haemophilia Centre, Barts e a London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
14Rigshospitalet, Copenhagen, Dinamarca
15University Medical Center Groningen, Groningen, Holanda
16Universidade da Califórnia em San Diego, La Jolla, CA
17Escola de Medicina Keck da Universidade do Sul da Califórnia, Hospital Infantil de Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélgica
19Departamento de Medicina Translacional-Coagulação Clínica, Universidade de Lund, Malmo, Suécia
20Hospital Universitário Skane, Malmo, Suécia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlim, Alemanha
22Universidade de Utah, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24Universidade de Arkansas para Ciências Médicas, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Reino Unido
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido
27University of Texas Health Science Center em Houston, Houston, TX
28Hospital Infantil de Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Centro de Hemofilia de Western New York, Nova York
31Hospital Ortopédico de Los Angeles, Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Center, Aurora, CO
33Centro Médico da Universidade Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, médico17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K. Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, PhD36 e Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Holanda
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florença, Itália
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit Medical Center, Amsterdã, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Holanda
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Holanda
10Departamento de Medicina Vascular e Centro de Hemostasia e Hemofilia, Hospitais Universitários Leuven, Leuven, Bélgica
11Centros Médicos da Universidade de Amsterdã, Universidade de Amsterdã, Amsterdã, Holanda
12Centro Nacional de Coagulação, Hospital St James, Dublin, Irlanda
13Royal London Haemophilia Centre, Barts e a London School of Medicine and Dentistry, Londres, Reino Unido
14Rigshospitalet, Copenhagen, Dinamarca
15University Medical Center Groningen, Groningen, Holanda
16Universidade da Califórnia em San Diego, La Jolla, CA
17Escola de Medicina Keck da Universidade do Sul da Califórnia, Hospital Infantil de Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelas, Bélgica
19Departamento de Medicina Translacional-Coagulação Clínica, Universidade de Lund, Malmo, Suécia
20Hospital Universitário Skane, Malmo, Suécia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlim, Alemanha
22Universidade de Utah, Salt Lake City, UT
23University of South Florida, Tampa, FL
24Universidade de Arkansas para Ciências Médicas, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Reino Unido
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Reino Unido
27University of Texas Health Science Center em Houston, Houston, TX
28Hospital Infantil de Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Centro de Hemofilia de Western New York, Nova York
31Hospital Ortopédico de Los Angeles, Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Hemophilia and Thrombosis Center, Aurora, CO
33Centro Médico da Universidade Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha