Destaques da Cúpula Virtual da WFH 2020
Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A
K. John Pasi, MB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, PhD3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, PhD8; Asa Yen Wong, MD3
1Barts e a Faculdade de Medicina e Odontologia de Londres, Londres, Reino Unido
2Hospital Universitário de Southampton, Southampton, Reino Unido
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, EUA
4Hospitais Universitários Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Reino Unido
5Hospitais da Universidade de Cambridge, NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
6Fundação NHS de Guy's & St. Thomas, Londres, Reino Unido
7Centro de Hematologia, Imperial College London, Londres, Reino Unido.
8Consultor, La Jolla, CA, EUA
K. John Pasi, MB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, PhD3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, PhD8; Asa Yen Wong, MD3
1Barts e a Faculdade de Medicina e Odontologia de Londres, Londres, Reino Unido
2Hospital Universitário de Southampton, Southampton, Reino Unido
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, EUA
4Hospitais Universitários Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Reino Unido
5Hospitais da Universidade de Cambridge, NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
6Fundação NHS de Guy's & St. Thomas, Londres, Reino Unido
7Centro de Hematologia, Imperial College London, Londres, Reino Unido.
8Consultor, La Jolla, CA, EUA