Destaques da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11e Steven W. Pipe, MD12
1Departamento de Medicina, Divisão de Hematologia / Oncologia, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florença, Itália
4Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Divisão de Hematologia, Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holanda
8Centro de Hemofilia, Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha
9Oregon Health and Science University, Portland, OR
10Hospital Infantil de Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI