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Conferência

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b
Destaques da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11e Steven W. Pipe, MD12

1Departamento de Medicina, Divisão de Hematologia / Oncologia, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florença, Itália

4Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Divisão de Hematologia, Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holanda

8Centro de Hemofilia, Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Hospital Infantil de Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

Pontos de dados principais

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O ensaio clínico de fase 2B para AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) foi desenhado como um estudo aberto, de braço único. Uma única dose de AAV5-Padua hFIX foi infundida em 3 participantes em uma dose de 2x1013 gc / kg. O endpoint primário foi a atividade FIX em 6 semanas e a duração do acompanhamento foi de 5 anos. Anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5 não foi um critério de exclusão.

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O endpoint primário da atividade de FIX ≥ 5% 6 semanas após a infusão foi alcançado em todos os 3 participantes. A atividade média de FIX em 2 anos foi de 44.2%, e a atividade de FIX foi estável do ano 1 ao ano 2. Durante 2 anos, 2 ou 3 participantes não tiveram sangramentos ou uso de concentrado de FIX. O terceiro participante recebeu 2 infusões de terapia de reposição FIX para 1 sangramento suspeito e 1 sangramento confirmado.

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