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Conferência

Atualizações sobre três ensaios clínicos em andamento em adultos com hemofilia B grave

Steven W. Pipe, MD

Resultados do B-LIEVE, um estudo de confirmação de dose de fase 1/2 da terapia genética FLT180a AAV em pacientes com hemofilia B

Guy Young, médico

Depuração rápida do vetor após transferência do gene FVIII mediada por AAV no estudo de fase I/II de SPK-8011 em pessoas com hemofilia A

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Melhorias na qualidade de vida relacionada à saúde em adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave após receber terapia genética com etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Relação entre o FVIII Produzido por Transgene e as Taxas de Sangramento 2 Anos Após a Transferência do Gene com Valoctocogene Roxaparvovec: Resultados do Gener8-1

Johnny Mahlangu, Licenciatura, MBBCh, MMED, FCPath

Correção hemostática estável e melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia: análise final do estudo principal da fase 3 HOPE-B do etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Elucidando o mecanismo por trás da discrepância do ensaio de fator VIII derivado de AAV

 Anna Sternberg, PhD

Entrega de LNPs de mRNA CRISPR/Cas9 para reparar uma pequena deleção no gene FVIII em camundongos com hemofilia A

Chun-Yu Chen, PhD

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