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Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos
Destaques do 14º Congresso Anual da EAHAD

Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, e Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holanda

2University Medical Center Groningen, Groningen, Holanda

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Holanda

4Rigshospitalet, Copenhagen, Dinamarca

5Vivantes Klinikum, Berlim, Alemanha

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Holanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florença, Itália

8Instituto de Frankfurt, Serviço de Sangue da Cruz Vermelha Alemã Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemanha

9Instituto de Frankfurt, Serviço de Sangue da Cruz Vermelha Alemã Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemanha

10Universidade de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

Pontos de dados principais

Atividade FIX mantida por 4.5–5 anos em 2 coortes de dose
AMT-060 foi administrado em doses de 5x1012 gc / kg (coorte 1, N = 5) e 2x1013 gc / kg (coorte 2, n = 5). Durante 5 anos (coorte 1) e 4.5 anos (coorte 2) de acompanhamento, a atividade endógena média de FIX foi de 5.2% (IC de 95% 2.0–8.4) na coorte 1 e 7.4% (IC de 95% 4.2–10.6) na coorte 2. A atividade de FIX foi dependente da dose e estável durante o período de acompanhamento para ambas as coortes. Os valores entre parênteses representam a atividade FIX média ao longo do tempo. Apenas os valores de pelo menos 10 dias após a última administração de concentrado de FIX estão incluídos.
Reduções sustentadas em sangramentos e uso FIX estimado

* A profilaxia foi reduzida e descontinuada em 12 semanas se a atividade de FIX foi mantida em ≥ 2%; * Os dados da Coorte 2 para o ano 5 representam 6 meses. FIX, fator IX

Em ambas as coortes de dose, a terapia de reposição média de ABR e FIX caiu drasticamente durante o primeiro ano após a infusão e permaneceu baixa nos anos subsequentes. Na coorte 1, o uso de FIX foi reduzido em 84% e ABR em 55% em 5 anos em relação aos níveis de pré-tratamento. Para a coorte 2, o uso de FIX e ABR foram ambos reduzidos em ~ 100% 4.5 anos após a infusão.

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