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Destaques do 15º Workshop do NHF sobre novas tecnologias e transferência de genes para hemofilia

Destaques do 15º Workshop do NHF sobre novas tecnologias e transferência de genes para hemofilia

Apresentado por: David Lillicrap, MD e Glenn F. Pierce, MD, PhD
13 a 14 de setembro de 2019 • Washington, DC

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Introdução
Apresentado por Dr. Lillicrap

Desafios associados ao AAV como uma ferramenta para a entrega de transgenes terapêuticos
Apresentado por Dr. Pierce

Diretrizes da FDA para o desenvolvimento clínico da terapia genética com hemofilia
Apresentado por Dr. Pierce

Atualização dos ensaios clínicos da terapia gênica do fator IX
Apresentado por Dr. Lillicrap


Edição de genes e terapia baseada em células para hemofilia
Apresentado por Dr. Pierce



Olhando para o futuro com otimismo
Apresentado por Dr. Pierce

Atualização dos ensaios clínicos da terapia gênica do fator VIII
Apresentado por Dr. Lillicrap


Terapias gênicas de próxima geração para hemofilia
Apresentado por Dr. Lillicrap

Resposta à entrega do vetor AAV
Apresentado por Dr. Lillicrap


Estendendo a terapia gênica para crianças com hemofilia
Apresentado por Dr. Lillicrap