ISTH Conference Briefings

Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A

Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A

Lindsey A. George, MD

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Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

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Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A

Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

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Conferência da WFH

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Steven W. Pipe, MD

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Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

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Briefings da Conferência ASGCT

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Steven W. Pipe, MD

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Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica

Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica

Dr. Glen F. Pierce, MD, PhD

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Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B

Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

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Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV

Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV

Dr. Glen F. Pierce, MD, PhD

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Cobertura de conferência de Orlando

Cobertura de conferência em Orlando, com entrevistas com especialistas sobre os últimos avanços na terapia genética.

GANHE CRÉDITO CME

Cobertura da conferência - ao vivo de Orlando 2019

Atualizações recentes sobre ensaios clínicos de terapia gênica na hemofilia B
Dados de segurança e eficácia a longo prazo de ensaios de terapia gênica em hemofilia fornecem otimismo
Expressão a longo prazo de transferência de genes FVIII mediada por AAV e eventos de integração de vetores em Hemofilia
Novas abordagens à terapia gênica da hemofilia no desenvolvimento pré-clínico
Anticorpos preexistentes ao AAV e consequências para a terapia genética de hemofilia
O futuro da terapia gênica da hemofilia
Preparação para a aprovação da terapia gênica para hemofilia