Destaques do 30º Congresso do ISTH

Elucidando o mecanismo por trás da discrepância do ensaio de fator VIII derivado de AAV

Elucidando o mecanismo por trás da discrepância do ensaio de fator VIII derivado de AAV

Anna Sternberg, PhD
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Relação entre o FVIII Produzido por Transgene e as Taxas de Sangramento 2 Anos Após a Transferência do Gene com Valoctocogene Roxaparvovec: Resultados do Gener8-1

Relação entre o FVIII Produzido por Transgene e as Taxas de Sangramento 2 Anos Após a Transferência do Gene com Valoctocogene Roxaparvovec: Resultados do Gener8-1

Johnny Mahlangu, Licenciatura, MBBCh, MMED, FCPath
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Resultados do B-LIEVE, um estudo de confirmação de dose de fase 1/2 da terapia genética FLT180a AAV em pacientes com hemofilia B

Resultados do B-LIEVE, um estudo de confirmação de dose de fase 1/2 da terapia genética FLT180a AAV em pacientes com hemofilia B

Guy Young, MD
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Melhorias na qualidade de vida relacionada à saúde em adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave após receber terapia genética com etranacogene Dezaparvovec

Melhorias na qualidade de vida relacionada à saúde em adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave após receber terapia genética com etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, M
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Destaques da 25ª Reunião Anual ASGCT

Correção hemostática estável e melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia: análise final do estudo principal da fase 3 HOPE-B do etranacogene Dezaparvovec

Correção hemostática estável e melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia: análise final do estudo principal da fase 3 HOPE-B do etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD
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Entrega de LNPs de mRNA CRISPR/Cas9 para reparar uma pequena deleção no gene FVIII em camundongos com hemofilia A

Entrega de LNPs de mRNA CRISPR/Cas9 para reparar uma pequena deleção no gene FVIII em camundongos com hemofilia A

Chun-Yu Chen, PhD
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Uma Variante do Fator VIII com Eliminação do Local de N-glicosilação em 2118 Respostas Imunes Anti-FVIII Reduzidas em Camundongos Hemofilia A Tratados com Terapia Gênica

Uma Variante do Fator VIII com Eliminação do Local de N-glicosilação em 2118 Respostas Imunes Anti-FVIII Reduzidas em Camundongos Hemofilia A Tratados com Terapia Gênica

Carol H. Miao, MD
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O promotor de Stabilin-2 modula a resposta imune ao FVIII após a entrega do vetor lentiviral em camundongos hemofílicos

O promotor de Stabilin-2 modula a resposta imune ao FVIII após a entrega do vetor lentiviral em camundongos hemofílicos

Antonia Follenzi, MD, PhD
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Destaques do Congresso Mundial da WFH 2022

Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica

Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica

Barbara Konkle, MD
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Disponível para Crédito CME!

Tópico: Terapia Gênica em Hemofilia
Tipo de Acreditação: Crédito (s) AMA PRA Categoria 1
Data de lançamento: 6 de Junho de 2022
Data De Validade: 5 de Junho de 2023
Tempo estimado para concluir a atividade: 15 minutos

Destaques do 15º Congresso Anual da EAHAD

Seleção de Dose e Desenho de Estudo para B-LIEVE, Um Ensaio Clínico de Confirmação de Dose Fase 1/2 da Terapia Gênica FLT180A para Pacientes com Hemofilia B

Seleção de Dose e Desenho de Estudo para B-LIEVE, Um Ensaio Clínico de Confirmação de Dose Fase 1/2 da Terapia Gênica FLT180A para Pacientes com Hemofilia B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
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Análise Final do Ensaio de Terapia Gênica HOPE-B de Fase 3: Estável Eficácia e Segurança em Estado Estacionário do Etranacogene Dezaparvovec em Adultos com Hemofilia B grave ou moderadamente grave

Análise Final do Ensaio de Terapia Gênica HOPE-B Pivotal Fase 3

Wolfgang Miesbach, MD
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Eficácia e segurança da transferência de genes de valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados da análise de dois anos de GENEr8-1

Eficácia e segurança da transferência de genes de valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados da análise de dois anos de GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

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Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde

Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde

Johnny Mahlangu, Licenciatura, MBBCh, MMED, FCPath

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Destaques do 16º Workshop da NHF sobre Novas Tecnologias e Transferência de Genes para Hemofilia

Resumo e implicações da integração AAV

Resumo e Implicações da Integração AAV

Frederic D. Bushman, PhD
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Quebrando a tolerância a transgenes via imunossupressão

Quebrando a tolerância transgênica via imunossupressão

Valder R. Arruda, MD, PhD

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Visando o endotélio sinusal

Visando o endotélio sinusal

Antonia Follenzi, MD, PhD

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Destaques da 63ª Reunião Anual da ASH

Uma Análise Post-Hoc do Ensaio GENEr8-1 Fase 3

Relação entre a expressão endógena de FVIII do transgene e eventos de sangramento após a transferência do gene Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: uma análise pós-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD
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Dados de sangramento nos níveis de expressão FIX da linha de base em pessoas com hemofilia B: uma análise usando o 'Estudo de expressão de fator

Dados de sangramento nos níveis de expressão FIX da linha de base em pessoas com hemofilia B: uma análise usando o 'Estudo de expressão de fator

Steven W. Pipe, MD
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Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com Fidanacogene Elaparvovec Terapia gênica com vírus adeno-associado

Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com Fidanacogene Elaparvovec Terapia gênica com vírus adeno-associado

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

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A expressão do fator IX dentro da faixa normal previne sangramentos espontâneos que requerem tratamento após terapia genética FLT180a em pacientes com hemofilia B grave: estudo de acompanhamento de longo prazo do programa B-Amaze

A expressão do fator IX dentro da faixa normal previne sangramentos espontâneos que requerem tratamento após terapia genética FLT180a em pacientes com hemofilia B grave: estudo de acompanhamento de longo prazo do programa B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Destaques do 28º Congresso Anual ESGCT

Monitoramento de locais de integração de vetores em abordagens de terapia gênica in vivo por sequenciamento de locais de integração de biópsia líquida

Monitoramento de locais de integração de vetores em abordagens de terapia gênica in vivo por sequenciamento de locais de integração de biópsia líquida

Daniela Cesana, PhD
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Superar a imunidade pré-existente anti-AAV para alcançar uma transferência segura e eficiente de genes em ambientes clínicos.

Superando a imunidade pré-existente do Anti-AAV para conseguir uma transferência segura e eficiente de genes em ambientes clínicos.

Giuseppe Ronzitti, PhD

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Terapia gênica lentiviral para o fígado para hemofilia e outras

Terapia gênica lentiviral para o fígado para hemofilia e outras

Alessio Cantore, PhD

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Atualização atual de ensaios clínicos em terapia gênica para hemofilia

Atualização atual de ensaios clínicos em terapia gênica para hemofilia

Wolfgang Miesbach, MD

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Destaques do Congresso ISTH 2021

Eficácia e segurança da transferência de genes de vírus adeno-associados de Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

Eficácia e segurança da transferência de genes de vírus adeno-associados de Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

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Relatório de caso de segurança do fígado do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B em adultos com hemofilia B

Relatório de caso de segurança do fígado do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B em adultos com hemofilia B

Steven W. Pipe, MD

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Eficácia e segurança de 52 semanas de etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados do ensaio de terapia genética HOPE-B de fase 3

Eficácia e segurança de 52 semanas de etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados do ensaio de terapia genética HOPE-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

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Investigação de resultados iniciais após terapia gênica viral adenoassociada em um modelo de hemofilia canina

Investigação de resultados iniciais após terapia gênica viral adenoassociada em um modelo de hemofilia canina

David Lillicrap, MD, FRCPC

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Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy

Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

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A evolução da terapia gênica do vetor AAV está em andamento na hemofilia. Os recursos exclusivos do BAY 2599023 atenderão às necessidades pendentes?

A evolução da terapia gênica do vetor AAV está em andamento na hemofilia. Os recursos exclusivos do BAY 2599023 atenderão às necessidades pendentes?

Steven W. Pipe, MD

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Destaques do Congresso Virtual EAHAD 2021

Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B

Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B

Steven W. Pipe, MD

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Caracterização da persistência do vetor de vírus adeno-associado após acompanhamento de longo prazo no modelo canino com hemofilia

Caracterização da persistência do vetor de vírus adeno-associado após acompanhamento de longo prazo no modelo canino com hemofilia

Paul Batty, MBBS, PhD

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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

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Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, PhD

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Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Resumos da Conferência ASH

Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo

Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo

Steven W. Pipe, MD

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Registro da Federação Mundial de Terapia Genética para Hemofilia

Registro da Federação Mundial de Terapia Genética para Hemofilia

Barbara A. Konkle, MD

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Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

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Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa tratados independentemente da neutralização anticápside pré-existente

Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa tratados independentemente da neutralização anticápside pré-existente

Steven W. Pipe, MD

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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Steven W. Pipe, MD

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Acompanhamento atualizado do estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia grave

Acompanhamento atualizado do estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia grave

Barbara A. Konkle, MD

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Resumos da Conferência ISTH

Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A

Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A

Lindsey A. George, MD

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Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

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Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A

Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

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Conferência da WFH

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Steven W. Pipe, MD

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Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

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Briefings da Conferência ASGCT

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Steven W. Pipe, MD

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Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica

Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

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Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B

Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

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Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV

Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

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Cobertura de conferência de Orlando

Cobertura de conferência em Orlando, com entrevistas com especialistas sobre os últimos avanços na terapia genética.

GANHE CRÉDITO CME

Cobertura da conferência - ao vivo de Orlando 2019

Atualizações recentes sobre ensaios clínicos de terapia gênica na hemofilia B
Dados de segurança e eficácia a longo prazo de ensaios de terapia gênica em hemofilia fornecem otimismo
Expressão a longo prazo de transferência de genes FVIII mediada por AAV e eventos de integração de vetores em Hemofilia
Novas abordagens à terapia gênica da hemofilia no desenvolvimento pré-clínico
Anticorpos preexistentes ao AAV e consequências para a terapia genética de hemofilia
O futuro da terapia gênica da hemofilia
Preparação para a aprovação da terapia gênica para hemofilia

Destaques do 15º Workshop do NHF sobre novas tecnologias e transferência de genes para hemofilia

Apresentado por: David Lillicrap, MD e Glenn F. Pierce, MD, PhD
13 a 14 de setembro de 2019 • Washington, DC

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Cobertura de conferência da ISTH 2019 em Melbourne

Cobertura de conferência da ISTH 2019 em Melbourne, com entrevistas com especialistas sobre os últimos avanços na terapia genética.

GANHE CRÉDITO CME

Cobertura de conferência - ISTH 2019 em Melbourne

O estudo ALTA: terapia gênica SB-525 em adultos com hemofilia A
Prevalência de anticorpos anti-AAV pré-existentes e implicações para a terapia gênica na hemofilia
Resultados dos ensaios de terapia gênica AMT-060 e AMT-061 em pacientes com hemofilia B
Resultados iniciais do estudo de fase 1/2 da alta: terapia genética SB-525 em adultos com hemofilia A
Seguimento de um ano em pacientes com hemofilia B após transferência do gene SPK-9001
Transferência de gene AMT-061 em adultos com hemofilia B: resultados iniciais de um estudo de fase 2b
Status atual da terapia gênica para hemofilia
FLT180a: Vetor de AAV da próxima geração para hemofilia B
Expressão estável do FIX: resultados atualizados do ensaio clínico AMT-060 em pacientes com hemofilia B.
Terapia gênica com fator VIII e fator IX baseado em vetor lentiviral em primatas não humanos
Terapia gênica AAV Valoctocogene Roxaparvovec para pacientes com hemofilia A: novos resultados
Olhando para o futuro na terapia gênica para hemofilia

Pessoa na rua - ISTH 2019 em Melbourne

Assista aos participantes do Congresso ISTH 2019 em Melbourne, Austrália, discutir suas reações à sessão sobre Terapia Gênica na Hemofilia.

Produto Teatro- ISTH 2019 Melbourne

Veja como Flora Peyvandi, MD, PhD e K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH anunciam o lançamento da terapia gênica na hemofilia: uma iniciativa educacional da ISTH

Cartaz da pesquisa de linha de base

Cartaz

Cartaz Apresentado no Congresso ISTH 2019
Domingo, 7 de julho • 18:30 - 19:30
Abstrato / Pôster #: PB1724
Melbourne, Austrália

No início de 2019, o ISTH organizou um grupo de especialistas de renome mundial da comunidade global de hemofilia para desenvolver uma pesquisa para identificar necessidades educacionais não atendidas específicas à terapia genética na hemofilia. A pesquisa foi distribuída on-line para um público internacional. Os resultados demonstraram que muitos precisam de mais educação sobre os fundamentos da terapia gênica e uma melhor compreensão da terapia gênica como uma abordagem de tratamento para a hemofilia A e B.

 

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Roteiro Educacional

Roteiro Educacional do ISTH - Orientando a Educação para o Futuro
Preparando você para responder a estas perguntas críticas


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