Destaques do 64º Encontro e Exposição Anual da ASH
Atualizações sobre três ensaios clínicos em andamento em adultos com hemofilia B grave
Depuração rápida do vetor após transferência do gene FVIII mediada por AAV no estudo de fase I/II de SPK-8011 em pessoas com hemofilia A
Destaques do 30º Congresso do ISTH
Elucidando o mecanismo por trás da discrepância do ensaio de fator VIII derivado de AAV
Relação entre o FVIII Produzido por Transgene e as Taxas de Sangramento 2 Anos Após a Transferência do Gene com Valoctocogene Roxaparvovec: Resultados do Gener8-1
Resultados do B-LIEVE, um estudo de confirmação de dose de fase 1/2 da terapia genética FLT180a AAV em pacientes com hemofilia B
Melhorias na qualidade de vida relacionada à saúde em adultos com hemofilia B grave ou moderadamente grave após receber terapia genética com etranacogene Dezaparvovec
Destaques da 25ª Reunião Anual ASGCT
Correção hemostática estável e melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia: análise final do estudo principal da fase 3 HOPE-B do etranacogene Dezaparvovec
Entrega de LNPs de mRNA CRISPR/Cas9 para reparar uma pequena deleção no gene FVIII em camundongos com hemofilia A
Uma Variante do Fator VIII com Eliminação do Local de N-glicosilação em 2118 Respostas Imunes Anti-FVIII Reduzidas em Camundongos Hemofilia A Tratados com Terapia Gênica
O promotor de Stabilin-2 modula a resposta imune ao FVIII após a entrega do vetor lentiviral em camundongos hemofílicos
Destaques do Congresso Mundial da WFH 2022
Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica
Disponível para Crédito CME!
Tópico: Terapia Gênica em Hemofilia
Tipo de Acreditação: Crédito (s) AMA PRA Categoria 1™
Data de lançamento: 6 de Junho de 2022
Data De Validade: 5 de Junho de 2023
Tempo estimado para concluir a atividade: 15 minutos
Destaques do 15º Congresso Anual da EAHAD
Seleção de Dose e Desenho de Estudo para B-LIEVE, Um Ensaio Clínico de Confirmação de Dose Fase 1/2 da Terapia Gênica FLT180A para Pacientes com Hemofilia B
Eficácia e segurança da transferência de genes de valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados da análise de dois anos de GENEr8-1
Steven W. Pipe, MD
Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde
Johnny Mahlangu, Licenciatura, MBBCh, MMED, FCPath
Destaques do 16º Workshop da NHF sobre Novas Tecnologias e Transferência de Genes para Hemofilia
Destaques da 63ª Reunião Anual da ASH
Relação entre a expressão endógena de FVIII do transgene e eventos de sangramento após a transferência do gene Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: uma análise pós-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3
Dados de sangramento nos níveis de expressão FIX da linha de base em pessoas com hemofilia B: uma análise usando o 'Estudo de expressão de fator
Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com Fidanacogene Elaparvovec Terapia gênica com vírus adeno-associado
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
A expressão do fator IX dentro da faixa normal previne sangramentos espontâneos que requerem tratamento após terapia genética FLT180a em pacientes com hemofilia B grave: estudo de acompanhamento de longo prazo do programa B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitoramento de locais de integração de vetores em abordagens de terapia gênica in vivo por sequenciamento de locais de integração de biópsia líquida
Superando a imunidade pré-existente do Anti-AAV para conseguir uma transferência segura e eficiente de genes em ambientes clínicos.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Atualização atual de ensaios clínicos em terapia gênica para hemofilia
Wolfgang Miesbach, MD
Eficácia e segurança da transferência de genes de vírus adeno-associados de Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Relatório de caso de segurança do fígado do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B em adultos com hemofilia B
Steven W. Pipe, MD
Eficácia e segurança de 52 semanas de etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados do ensaio de terapia genética HOPE-B de fase 3
Steven W. Pipe, MD
Investigação de resultados iniciais após terapia gênica viral adenoassociada em um modelo de hemofilia canina
David Lillicrap, MD, FRCPC
Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
A evolução da terapia gênica do vetor AAV está em andamento na hemofilia. Os recursos exclusivos do BAY 2599023 atenderão às necessidades pendentes?
Steven W. Pipe, MD
Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Caracterização da persistência do vetor de vírus adeno-associado após acompanhamento de longo prazo no modelo canino com hemofilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo
Steven W. Pipe, MD
Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa tratados independentemente da neutralização anticápside pré-existente
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b
Steven W. Pipe, MD
Acompanhamento atualizado do estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia grave
Barbara A. Konkle, MD
Resumos da Conferência ISTH
Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A
Paul Batty, MBBS, PhD
Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A
Paul Batty, MBBS, PhD
Conferência da WFH
Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave
Steven W. Pipe, MD
Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briefings da Conferência ASGCT
Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII
Steven W. Pipe, MD
Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Cobertura de conferência de Orlando
Cobertura de conferência em Orlando, com entrevistas com especialistas sobre os últimos avanços na terapia genética.
Cobertura da conferência - ao vivo de Orlando 2019






