Highlights From the EAHAD 2021 Virtual Congress
Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Caracterização da persistência do vetor de vírus adeno-associado após acompanhamento de longo prazo no modelo canino com hemofilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
ASH Conference Briefings
Primeiro estudo de terapia gênica em humanos da tecnologia de vetor de capsídeo AAVhu37 na hemofilia A grave - BAY 2599023 tem ampla elegibilidade do paciente e expressão estável e sustentada de FVIII a longo prazo
Steven W. Pipe, MD
Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B: eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX; AMT-061) em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa tratados independentemente da neutralização anticápside pré-existente
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b
Steven W. Pipe, MD
Acompanhamento atualizado do estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia grave
Barbara A. Konkle, MD
ISTH Conference Briefings
Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A
Paul Batty, MBBS, PhD
Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A
Paul Batty, MBBS, PhD
Conferência da WFH
Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave
Steven W. Pipe, MD
Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briefings da Conferência ASGCT
Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII
Steven W. Pipe, MD
Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Cobertura de conferência de Orlando
Cobertura de conferência em Orlando, com entrevistas com especialistas sobre os últimos avanços na terapia genética.
Cobertura da conferência - ao vivo de Orlando 2019






