Avanços na terapia gênica para hemofilia

Consideracoes chave:
Avanços na terapia gênica para hemofilia

Gravado ao vivo como um simpósio satélite de sexta-feira antes da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH

Vetores virais adenoassociados (AAV)

Lindsey George, MD

Cassete de expressão AAV

Lindsey George, MD

Transferência de gene AAV para hemofilia

Lindsey George, MD

Segurança de curto prazo

Lindsey George, MD

Durabilidade da Expressão

Lindsey George, MD

Otimização do Transgene

Barbara A. Konkle, MD

Variante FIX Padua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Testes atuais da terapia do gene B da hemofilia B

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- Dados de 4 anos

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Ensaios de terapia do gene para hemofilia A em andamento

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Fase 1/2 Trial

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Teste de fase 8011/1 do SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fase 1/2 Trial

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Caminho de AAV em direção à expressão de FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Biópsias Vivas de AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Estudos caninos de transferência de genes mediada por AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Discussão do painel: Apresentando a opção de terapia gênica a um paciente

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapia de genes é muito promissor para indivíduos com uma ampla variedade de condições, incluindo tipos de câncer, AIDS, diabetes, doenças cardíacas e hemofilia. Essa abordagem inovadora de tratamento altera os genes dentro das células do corpo para interromper a doença. 

A terapia gênica tenta substituir ou consertar genes mutantes e tornar as células doentes mais evidentes para o sistema imunológico. A hemofilia A e B são herdadas como parte de um padrão recessivo ligado ao X. A genética da hemofilia envolve genes encontrados no cromossomo X, e é necessário apenas um gene defeituoso para levar a esse distúrbio hemorrágico. 

As terapias celulares e gênicas ainda estão em estudo, mas os resultados são promissores. Os ensaios clínicos mostraram sucesso, e a Food and Drug Administration (FDA) aprovou um tipo de terapia celular. Na nossa Considerações-chave: Avanços na terapia gênica para hemofilia liderado por Glenn F. Pierce, discutimos uma visão geral da doença, o estado atual da terapia genética e muito mais.