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Educação

Correção hemostática estável e melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia: análise final do estudo principal da fase 3 HOPE-B do etranacogene Dezaparvovec

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Entrega de LNPs de mRNA CRISPR/Cas9 para reparar uma pequena deleção no gene FVIII em camundongos com hemofilia A

Cobertura da Conferência

Chun-Yu Chen, PhD

O promotor de Stabilin-2 modula a resposta imune ao FVIII após a entrega do vetor lentiviral em camundongos hemofílicos

Cobertura da Conferência

Antonia Follenzi, MD, PhD

Uma Variante do Fator VIII com Eliminação do Local de N-glicosilação em 2118 Respostas Imunes Anti-FVIII Reduzidas em Camundongos Hemofilia A Tratados com Terapia Gênica

Cobertura da Conferência

Carol H. Miao, MD

Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica

Cobertura da Conferência

Barbara A. Konkle, MD

Impacto da transferência de genes Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave na qualidade de vida relacionada à saúde

Cobertura da Conferência

Johnny Mahlangu, Licenciatura, MBBCh, MMED, FCPath

Seleção de Dose e Desenho de Estudo para B-LIEVE, Um Ensaio Clínico de Confirmação de Dose Fase 1/2 da Terapia Gênica FLT180A para Pacientes com Hemofilia B

Cobertura da Conferência

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Análise Final do Ensaio de Terapia Gênica HOPE-B de Fase 3: Estável Eficácia e Segurança em Estado Estacionário do Etranacogene Dezaparvovec em Adultos com Hemofilia B grave ou moderadamente grave

Cobertura da Conferência

Wolfgang Miesbach, MD

Eficácia e segurança da transferência de genes de valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados da análise de dois anos de GENEr8-1

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Quebrando a tolerância transgênica via imunossupressão

Cobertura da Conferência

Valder R. Arruda, MD, PhD

Resumo e Implicações da Integração AAV

Cobertura da Conferência

Frederic D. Bushman, PhD

Relação entre a expressão endógena de FVIII do transgene e eventos de sangramento após a transferência do gene Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: uma análise pós-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Dados de sangramento nos níveis de expressão FIX da linha de base em pessoas com hemofilia B: uma análise usando o 'Estudo de expressão de fator

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Visando o endotélio sinusal

Cobertura da Conferência

Valder R. Arruda, MD, PhD

Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com terapia gênica de vírus adeno-associado de Fidanacogene Elaparvovec

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

A expressão do fator IX dentro da faixa normal previne sangramentos espontâneos que requerem tratamento após terapia genética FLT180a em pacientes com hemofilia B grave: estudo de acompanhamento de longo prazo do programa B-Amaze

Cobertura da Conferência

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Terapia gênica como uma solução global

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Preparando Centros de Tratamento para Administração

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspectivas do paciente para hemofilia na terapia gênica

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Declan Noone

Terapia gênica para hemofilia A e B comparada aos tratamentos disponíveis

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

Terapia gênica em pesquisas contínuas e futuras de hemofilia e o que esperar

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Dr. Steven W. Pipe, MD

Importância do monitoramento de indivíduos com hemofilia para segurança e eficácia a curto e longo prazo

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Monitoramento de locais de integração de vetores em abordagens de terapia gênica in vivo por sequenciamento de locais de integração de biópsia líquida

Cobertura da Conferência

Daniela Cesana, PhD

Superar a imunidade pré-existente anti-AAV para alcançar uma transferência segura e eficiente de genes em ambientes clínicos

Cobertura da Conferência

Giuseppe Ronzitti, PhD

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