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Educação

Relação entre a expressão endógena de FVIII do transgene e eventos de sangramento após a transferência do gene Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: uma análise pós-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Dados de sangramento nos níveis de expressão FIX da linha de base em pessoas com hemofilia B: uma análise usando o 'Estudo de expressão de fator

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Terapia gênica como uma solução global

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Preparando Centros de Tratamento para Administração

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspectivas do paciente para hemofilia na terapia gênica

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Declan Noone

Terapia gênica para hemofilia A e B comparada aos tratamentos disponíveis

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

Terapia gênica em pesquisas contínuas e futuras de hemofilia e o que esperar

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Dr. Steven W. Pipe, MD

Importância do monitoramento de indivíduos com hemofilia para segurança e eficácia a curto e longo prazo

Podcasts

Apresentado por Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD e Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Monitoramento de locais de integração de vetores em abordagens de terapia gênica in vivo por sequenciamento de locais de integração de biópsia líquida

Cobertura da Conferência

Daniela Cesana, PhD

Superar a imunidade pré-existente anti-AAV para alcançar uma transferência segura e eficiente de genes em ambientes clínicos

Cobertura da Conferência

Giuseppe Ronzitti, PhD

Terapia gênica lentiviral para o fígado para hemofilia e outras

Cobertura da Conferência

Alessio Cantore, PhD

Atualização atual de ensaios clínicos em terapia gênica para hemofilia

Cobertura da Conferência

Wolfgang Miesbach, MD

Preparando-se para Prática Prática em Terapia Gênica para Hemofilia

Sessões de Aprendizagem Virtual

Wolfgang Miesbach, MD e Steven W. Pipe, MD

Atualizações em ensaios clínicos em terapia gênica para hemofilia A

Podcasts

Apresentado por Apresentado por Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Atualizações mais recentes de ensaios clínicos para a terapia do gene para hemofilia B

Podcasts

Apresentado por Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Avanços recentes na terapia gênica para ensaios clínicos de hemofilia

Sessões de Aprendizagem Virtual

Apresentado por Annette von Drygalski, MD, PharmD e Guy Young, MD

Terapia genética ISTH em Hemofilia Train-the-Trainer

Toolkit

Entrevistas com especialista do mês

Entrevistas com especialista do mês

Ensaios clínicos ilustrados com terapia genética

Ensaios clínicos ilustrados com terapia genética

Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy

Cobertura da Conferência

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Eficácia e segurança da transferência de genes de vírus adeno-associados de Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: resultados do ensaio GENEr3-8 de fase 1

Cobertura da Conferência

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Relatório de caso de segurança do fígado do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B em adultos com hemofilia B

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Investigação de resultados iniciais após terapia gênica viral adenoassociada em um modelo de hemofilia canina

Cobertura da Conferência

David Lilicrap, MD

A evolução da terapia gênica do vetor AAV está em andamento na hemofilia. Os recursos exclusivos do BAY 2599023 atenderão às necessidades pendentes?

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

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