Educação

Obstáculos e Oportunidades

Webinars interativos

Apresentado por Frank WG Leebeek, MD, PhD

Key Considerations: Advances in Gene Therapy for Hemophilia

Sessões de aprendizagem virtual de 2020

Apresentado por Flora Peyvandi, MD, PhD, Glenn Pierce, MD, PhD e Steven W. Pipe, MD

Registro de terapia genética WFH

Podcasts

Apresentado por Barbara A. Konkle, MD e Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Vetores de lentivírus para terapia gênica de hemofilia

Podcasts

Apresentado por Glenn F. Pierce, MD, PhD e Robert Peters, PhD

A segurança da terapia gênica da hemofilia agora e no futuro

Podcasts

Apresentado por Michael Makris, MA, MB BS, MD, FRCP, FRCPath

Últimos Avanços em Terapia Gênica para Hemofilia em Português

Podcasts

Apresentado por Margareth Ozelo, MD, PhD

Entrando no futuro: atualizações de ensaios clínicos de terapia gênica de hemofilia

Sessões de aprendizagem virtual de 2020

Apresentado por Flora Peyvandi, MD, PhD, Glenn Pierce, MD, PhD e Steven W. Pipe, MD

Suporte ao paciente, aconselhamento e monitoramento do paciente

Webinars interativos

Apresentado por Lindsey A. George, MD

Terapia gênica para FVIII

Webinars interativos

Apresentado por K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Aprendendo com os ensaios clínicos e preparando-se para a prática clínica

Sessões de aprendizagem virtual de 2020

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Guy Young, MD

Preparação para HTC: uma perspectiva global

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Debra Pollard, RN

Preparação para HTC: uma perspectiva multidisciplinar

Podcasts

Apresentado por Steven W. Pipe, MD e Debra Pollard, RN

Frequência, localização e natureza das inserções de vetores de AAV após acompanhamento de longo prazo da administração do transgene FVIII em um modelo de cão com hemofilia A

Cobertura da Conferência

Paul Batty, MBBS, PhD 

Uma nova terapia gênica com vírus associado ao adeno (AAV) (FLT180a) atinge níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Cobertura da Conferência

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A

Cobertura da Conferência

Apresentado por Lindsey A. George, MD

Resultados de longo prazo do genoma vetorial e imunogenicidade da transferência do gene AAV FVIII no modelo de cão com hemofilia A

Cobertura da Conferência

Paul Batty, MBBS, PhD

Atualização sobre a eficácia dos ensaios clínicos

Webinars interativos

Apresentado por Guy Young, MD

Progressos recentes no desenvolvimento do AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Primeiro estudo de acompanhamento de quatro anos em humanos sobre eficácia e segurança terapêuticas duradouras: terapia genética com AAV com valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia grave A

Cobertura da Conferência

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Cobertura da Conferência

Steven W. Pipe, MD

Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica

Cobertura da Conferência

Dr. Glen F. Pierce, MD, PhD

Desenvolvimento de um vetor clínico candidato AAV3 para terapia gênica da hemofilia B

Cobertura da Conferência

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Desenvolvimento de transgênicos do fator VIII de coagulação que conferem maior potência às terapias gênicas da hemofilia A através da reconstrução de sequência ancestral

Cobertura da Conferência

H. Trent Spencer, PhD

Análise de integração do AAV após acompanhamento de longo prazo em cães com hemofilia A revela as conseqüências genéticas da correção de genes mediada pelo AAV

Cobertura da Conferência

Dr. Glen F. Pierce, MD, PhD

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