Steven W. Pipe, MD
Destaques do Congresso ISTH 2021

Eficácia e segurança de 52 semanas de etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados do ensaio de terapia genética HOPE-B de fase 3

Tubo SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Chave NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8Investigadores HOPE-B

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holanda

3Oregon Health & Science University, Portland, Estados Unidos

4Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florença, Itália

6uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

7uniQure BV, Amsterdã, Holanda

8Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

Pontos de dados principais

Atividade FIX ao longo de 52 semanas após a infusão

Atividade FIX média e mediana para todos os participantes no ensaio HOPE-B por 52 semanas após a dosagem de 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Após o tratamento, a atividade de FIX aumentou rapidamente para uma média de 39.0 IU / dL na Semana 26 e 41.5 IU / dL na Semana 52.

Eventos adversos relacionados ao tratamento

Eventos adversos relacionados ao tratamento mais comuns (possivelmente relacionados ou relacionados) com uma incidência de ≥ 5% na população de segurança durante o período pós-tratamento. Houve 408 eventos adversos entre 53 participantes, dos quais 91 (entre 39 participantes) foram considerados eventos adversos relacionados ao tratamento (TRAEs).

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