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Cobertura da Conferência

Destaques do Congresso Virtual EAHAD 2021

Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B

Eficácia e segurança do etranacogene Dezaparvovec em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: primeiros dados do ensaio de fase 3 da terapia do gene Hope-B

Steven W. Pipe, MD

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Caracterização da persistência do vetor de vírus adeno-associado após acompanhamento de longo prazo no modelo canino com hemofilia

Caracterização da persistência do vetor de vírus adeno-associado após acompanhamento de longo prazo no modelo canino com hemofilia

Paul Batty, MBBS, PhD

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Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), um vetor aprimorado para transferência de genes em adultos com hemofilia B grave ou moderada-grave: dados de dois anos de um ensaio de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

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Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Terapia do gene AMT-060 em adultos com hemofilia B severa ou moderada-severa. Confirme a expressão FIX estável e as reduções duráveis ​​no sangramento e no consumo do fator IX por até 5 anos

Frank WG Leebeek, MD, PhD

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Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Acompanhamento de uma nova terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) (FLT180a) Atingindo níveis normais de atividade FIX em pacientes com hemofilia B (HB) grave (estudo B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

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