Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z 30. Kongresu ISTH
Wyniki badania B-LIEVE, badania potwierdzającego dawkę 1/2 fazy terapii genowej FLT180a AAV u pacjentów z hemofilią B
Prezentuje: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornia, Stany Zjednoczone
G. Młody1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Tak3, F. Ferrante3
1Szpital Dziecięcy Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornia, USA, Los Angeles, Kalifornia, Stany Zjednoczone
2Royal Free Hospital, Londyn, Anglia, Wielka Brytania
3Freeline, Stevenage, Anglia, Wielka Brytania
Kluczowe punkty danych
Poziomy FIX dla pierwszych 3 pacjentów z hemofilią B, którym podawano terapię genową FLT180a AAV w badaniu fazy 1/2 B-LIEVE. Wartości FIX pochodzą z jednoetapowego testu w laboratorium centralnym; pozioma linia przerywana to dolna granica normalnej ekspresji FIX (50 IU/dl). W dniu 23 maja 2022 r., po odcięciu danych, poziomy FIX wynosiły 93, 92 i 80 w 77, 56 i 36 dniu badania odpowiednio dla pacjentów 1, 2 i 3.
Poziomy FIX (czerwony) i ALT (żółty) dla 3 pacjentów, którym podawano FLT180a w badaniu B-LIEVE. Trzy tygodnie po infuzji FLT180a pacjenci rozpoczęli stopniowy cykl doustnych kortykosteroidów i krótki cykl doustnego takrolimusu jako profilaktykę w celu zminimalizowania odpowiedzi immunologicznej związanej z wektorami. Pionowe kropkowane linie to profilaktyczne infuzje egzogennego FIX otrzymane w dniach po infuzji FLT180a.
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
