Dr Wolfgang A. Miesbach
Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021

Wyniki kliniczne u dorosłych z hemofilią B z istniejącymi wcześniej przeciwciałami neutralizującymi przeciwko AAV5 lub bez nich: dane za 6 miesięcy z badania fazy 3 terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, klucz NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Rura SW8, HOPE-B Śledczy

1Centrum Medyczne Uniwersytetu Erasmusa, Rotterdam, Holandia

2Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Frankfurt, Niemcy

3Oregon Health & Science University, Portland, Stany Zjednoczone

Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Stany Zjednoczone

5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florencja, Włochy

6uniQure BV, Amsterdam, Holandia

7uniQure Inc, Lexington, Stany Zjednoczone

8Uniwersytet Michigan, Ann Arbor, Stany Zjednoczone

Kluczowe punkty danych

Aktywność FIX u pacjentów z przeciwciałami neutralizującymi AAV5 i bez nich

W badaniu HOPE-B 23 z 54 początkowych uczestników miało wykrywalne miana neutralizujących przeciwciał AAV5 (Nabs) na początku badania i możliwe było oszacowanie wyników pod kątem korelacji między NAb a aktywnością FIX. Oś pionowa to obserwowana 6-miesięczna aktywność FIX osób, które otrzymały pełną dawkę wektora. Pacjentów z niewykrywalnymi NAb wykreślono przy 7 na osi poziomej (próg testu). Oś pozioma przedstawia miana innych uczestników w zakresie 7-700. Był jeden nieodpowiadający uczestnik, który miał miano > 3200, czego nie uwzględniono. Jak pokazano na wykresie, aktywność FIX była podobna u uczestników zi bez wcześniej istniejących NAb do AAV5 aż do miana 678.

Zdarzenia niepożądane z badania HOPE-B
Ta tabela z badania HOPE-B przedstawia zdarzenia niepożądane po infuzji transgenu u pacjentów z (n = 23) i bez (n = 31) wykrywalnymi przeciwciałami neutralizującymi AAV5 (NAb) na początku badania. Podobnie jak w przypadku poziomów FIX, nie było oczywistej różnicy w AE dla pacjentów zi bez NAb AAV5.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe