Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej
Najważniejsze informacje z 23. dorocznego spotkania ASGCT

Wykorzystanie aferezy do usunięcia neutralizujących przeciwciał przeciw AAV u pacjentów, wcześniej wykluczonych z terapii genowej

Jonathan H. Foley1Erald Shehu1Allison Dane1, Rose Sheridan1Rebecca Alade1, Thorold Guy1Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Wielka Brytania

2University College London, Londyn, Wielka Brytania

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Wielka Brytania

Kluczowe punkty danych

Do 70% pacjentów z hemofilią może wyrażać przeciwciała, które uniemożliwiają leczenie wektorami AAV w terapii genowej. To badanie pokazuje, że plazmafereza z podwójną filtracją (DFPP) może być stosowana do zmniejszenia mian przeciwciał neutralizujących AAVS3 (NAb) w celu dostosowania do kryteriów kwalifikujących do próby.

Wyniki od pacjentów z lub bez kolejnych cykli DFPP przy użyciu jasnego testu hamowania transdukcji lucyferazy (BL-TIA). Kolejne cykle były bardziej skuteczne niż niesekwencyjne cykle w zmniejszaniu mian Nab. Analiza regresji przewidywała, że ​​5 cykli zmniejszy początkowe miano NAb AAVS3 o 94%, co umożliwi leczenie 60% pacjentów.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe