Postępy w terapii genowej hemofilii

Kluczowe kwestie:
Postępy w terapii genowej hemofilii

Nagrane na żywo jako piątkowe sympozjum satelitarne poprzedzające 62. doroczne spotkanie i wystawę ASH

Po zakończeniu każdego filmu przewiń stronę w dół, aby otworzyć następny

Przedstaw się

Prezentuje: dr n. Med. Glenn F. Pierce

Terapia genowa jest bardzo obiecująca dla osób z różnorodnymi schorzeniami, w tym typami raka, AIDS, cukrzycą, chorobami serca i hemofilią. To innowacyjne podejście do leczenia zmienia geny wewnątrz komórek organizmu, aby powstrzymać chorobę. 

Terapia genowa ma na celu zastąpienie lub naprawienie zmutowanych genów i uczynienie chorych komórek bardziej widocznymi dla układu odpornościowego. Hemofilia A i B są dziedziczone jako część wzorca recesywnego sprzężonego z chromosomem X. Genetyka hemofilii obejmuje geny znajdujące się w chromosomie X i wystarczy jeden wadliwy gen, aby doprowadzić do tego zaburzenia krzepnięcia.

Nadal trwają badania nad terapiami komórkowymi i genowymi, ale wyniki są obiecujące. Badania kliniczne zakończyły się sukcesem, a Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła jeden rodzaj terapii komórkowej. W naszym Kluczowe kwestie do rozważenia: Postępy w terapii genowej hemofilii pod przewodnictwem Glenna F. Pierce'a omawiamy przegląd choroby, aktualny stan terapii genowej i nie tylko.