Wykorzystanie Rejestru Terapii Genowej na Hemofilię Światowej Federacji do długoterminowej obserwacji pacjentów z hemofilią leczonych terapią genową
Najważniejsze informacje ze Światowego Kongresu WFH 2022

Wykorzystanie Rejestru Terapii Genowej na Hemofilię Światowej Federacji do długoterminowej obserwacji pacjentów z hemofilią leczonych terapią genową

Prezentuje: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Trumna2, Mayss Naccache2, Cary'ego Clarka3, Lindsey A.George4, Alfonso Iorio5, Wolfganga Miesbacha6, Declan Noone7Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michał Recht10, Marka Skinnera11, Leonarda Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1University of Washington, Seattle, Stany Zjednoczone
2Światowa Federacja Hemofilii, Montreal, Kanada
3Międzynarodowe Towarzystwo Zakrzepicy i Hemostazy, Carrboro, Stany Zjednoczone
4Szpital Dziecięcy w Filadelfii, Filadelfia, Stany Zjednoczone
5Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Klinika Medyczna 2/Instytut Medycyny Transfuzyjnej Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Niemcy
7Europejskie Konsorcjum Hemofilii, Belgia
8Università degli Studi di Milano, Włochy
9Wydziały Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, Stany Zjednoczone
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Stany Zjednoczone
11Institutefor Policy Advancement Ltd. oraz Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, Nowy Jork, Stany Zjednoczone
13University of the Witwatersrand, RPA

Kluczowe punkty danych

Wdrożenie WFH GTR

Rejestr terapii genowej WFH (GTR) jest prospektywnym, obserwacyjnym i długoterminowym rejestrem, którego ogólnym celem jest gromadzenie danych dla wszystkich pacjentów otrzymujących terapię genową z powodu hemofilii, zarówno w badaniach klinicznych, jak i w fazie po wprowadzeniu do obrotu, jeśli i po zatwierdzeniu. Są to główne i drugorzędne cele rejestru.

Cele WFH GTR

W celu wdrożenia GTR WFH dociera do poszczególnych ośrodków leczenia hemofilii (HTC), zaczynając od tych zaangażowanych w badania kliniczne terapii genowej hemofilii. Krajowe rejestry hemofilii również zostaną poproszone o udział. WFH współpracuje również z przemysłem w celu opracowania procesu pozyskiwania danych z zakończonych badań klinicznych.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL