Celowanie w śródbłonek zatokowy
Najważniejsze informacje z 16. warsztatów NFZ na temat nowych technologii i transferu genów w hemofilii

Celowanie w śródbłonek zatokowy

dr n. med. Antonia Follenzi
Uniwersytet Piemonte Orientale
Novara, Włochy

Kluczowe punkty danych

Promotor pF8 napędza ekspresję GFP w LSEC

Naturalny promotor FVIII, pF8, kieruje ekspresją GFP w komórkach śródbłonka zatok wątroby (LSEC). Analiza immunofluorescencyjna wątroby myszy C57BL/6 z hemofilią A (HA), 1 i 6 miesięcy po wstrzyknięciu wektora lentiwirusowego LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidyno-2-fenyloindol; GFP, zielone białko fluorescencyjne; Lyve-1, receptor śródbłonka naczyń limfatycznych 1, marker LSEC)

LV-pF8-FVIII Skorygowany poziom FVIII u myszy B6/129-HA jest zależny od Treg

Podsumowując tę ​​serię badań, immunosupresja z minimalną redukcją komórek Treg jest optymalna dla zapewnienia pośredniczonej przez wątrobę tolerancji immunologicznej na ekspresję transgenu FIX. W przypadku NHP wstępne leczenie MMF i rapamycyną, a następnie opóźnione podanie rATG zapewniało trwałą tolerancję immunologiczną, podczas gdy rATG lub daklizumab podawane w czasie wlewu wektora nie zapewniały takiej tolerancji.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL