Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z 16. warsztatów NFZ na temat nowych technologii i transferu genów w hemofilii
Celowanie w śródbłonek zatokowy
dr n. med. Antonia Follenzi
Uniwersytet Piemonte Orientale
Novara, Włochy
Kluczowe punkty danych
- Promotor pF8 napędza ekspresję GFP w LSEC
- LV-pF8-FVIII Skorygowany poziom FVIII u myszy B6/129-HA jest zależny od Treg
Naturalny promotor FVIII, pF8, kieruje ekspresją GFP w komórkach śródbłonka zatok wątroby (LSEC). Analiza immunofluorescencyjna wątroby myszy C57BL/6 z hemofilią A (HA), 1 i 6 miesięcy po wstrzyknięciu wektora lentiwirusowego LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidyno-2-fenyloindol; GFP, zielone białko fluorescencyjne; Lyve-1, receptor śródbłonka naczyń limfatycznych 1, marker LSEC)
Podsumowując tę serię badań, immunosupresja z minimalną redukcją komórek Treg jest optymalna dla zapewnienia pośredniczonej przez wątrobę tolerancji immunologicznej na ekspresję transgenu FIX. W przypadku NHP wstępne leczenie MMF i rapamycyną, a następnie opóźnione podanie rATG zapewniało trwałą tolerancję immunologiczną, podczas gdy rATG lub daklizumab podawane w czasie wlewu wektora nie zapewniały takiej tolerancji.
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
