Stabilna korekcja hemostatyczna i lepsza jakość życia związana z hemofilią: końcowa analiza z badania fazy 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Najważniejsze informacje z 25. dorocznego spotkania ASGCT

Stabilna korekcja hemostatyczna i lepsza jakość życia związana z hemofilią: końcowa analiza z badania fazy 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Prezentacja: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michał Recht3, Nigel S. Klucz4, Giancarlo Castamana5, Davida Coopera6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfganga Miesbacha8

1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Uniwersyteckie Centrum Medyczne, Rotterdam, Holandia
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Karolina Północna
5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florencja, Włochy
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, król Prus, PA
8Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Frankfurt, Niemcy

Kluczowe punkty danych

Długotrwała aktywność FIX do 18 miesięcy

Jednoetapowa aktywność FIX u średnio ciężkich (N=10) i ciężkich (N=44) pacjentów, którym podano infuzję etranakogenu dezaparwowek (AAV5-Padua hFIX) w dawce 2x1013 gc/kg w badaniu fazy 3 HOPE-B. Analiza ta obejmowała pacjentów zi bez przeciwciał neutralizujących AAV5 (NAb).

Podobna aktywność FIX (%) dla osób z istniejącymi wcześniej NAb i bez nich do AAV5

Jednostanowa aktywność FIX na początku badania i 18 miesięcy po infuzji u pacjentów z lub bez istniejących wcześniej NAb AAV5. Z przeciwciałami zdefiniowano jako mające miano większe niż granica wykrywalności (LOD). Bez przeciwciał określono jako mające miano mniejsze lub równe LOD.

Spójny profil bezpieczeństwa

Profil bezpieczeństwa etranakogenu dezaparwowek po 18 miesiącach był zgodny z wcześniej przedstawionymi danymi. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TRAE) występującymi u ponad 10% pacjentów były wzrost aktywności AlAT (17%), ból głowy (15%), choroby grypopodobne (13%) i reakcje związane z infuzją (13%). ).

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL