Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z 25. dorocznego spotkania ASGCT
Stabilna korekcja hemostatyczna i lepsza jakość życia związana z hemofilią: końcowa analiza z badania fazy 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Prezentacja: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michał Recht3, Nigel S. Klucz4, Giancarlo Castamana5, Davida Coopera6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfganga Miesbacha8
1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Uniwersyteckie Centrum Medyczne, Rotterdam, Holandia
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Karolina Północna
5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florencja, Włochy
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, król Prus, PA
8Szpital Uniwersytecki we Frankfurcie, Frankfurt, Niemcy
Kluczowe punkty danych
Jednoetapowa aktywność FIX u średnio ciężkich (N=10) i ciężkich (N=44) pacjentów, którym podano infuzję etranakogenu dezaparwowek (AAV5-Padua hFIX) w dawce 2x1013 gc/kg w badaniu fazy 3 HOPE-B. Analiza ta obejmowała pacjentów zi bez przeciwciał neutralizujących AAV5 (NAb).
Jednostanowa aktywność FIX na początku badania i 18 miesięcy po infuzji u pacjentów z lub bez istniejących wcześniej NAb AAV5. Z przeciwciałami zdefiniowano jako mające miano większe niż granica wykrywalności (LOD). Bez przeciwciał określono jako mające miano mniejsze lub równe LOD.
Profil bezpieczeństwa etranakogenu dezaparwowek po 18 miesiącach był zgodny z wcześniej przedstawionymi danymi. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TRAE) występującymi u ponad 10% pacjentów były wzrost aktywności AlAT (17%), ból głowy (15%), choroby grypopodobne (13%) i reakcje związane z infuzją (13%). ).
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
