Promotor Stabiliny-2 moduluje odpowiedź immunologiczną na FVIII po dostarczeniu wektora lentiwirusowego u myszy z hemofilią
Najważniejsze informacje z 25. dorocznego spotkania ASGCT

Promotor Stabiliny-2 moduluje odpowiedź immunologiczną na FVIII po dostarczeniu wektora lentiwirusowego u myszy z hemofilią

Prezentuje: dr n. med. Antonia Follenzi, University of Piemonte Orientale, Novara, Włochy

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Fama1, Walentyna Bruscaggin1, Szymon Merlin1, Brian D. Brown2, Chiary Borsotti1

1Wydział Nauk o Zdrowiu, Uniwersytet Piemonte Orientale, Novara, Włochy
2Wydział Nauk o Zdrowiu, Mount Sinai School of Medicine, Nowy Jork, Nowy Jork

Kluczowe punkty danych

Promotor Stablin-2 (STAB2) kieruje ekspresją w LSEC

STAB2 jest receptorem zmiatającym zaangażowanym w usuwanie hialuronianu i kompleksu vWF-FVIII. Receptor jest wyrażany głównie w wątrobie przez komórki śródbłonka zatok wątrobowych (LSEC). Promotor STAB2 został użyty do kierowania ekspresją GFP w LSEC po dostarczeniu lentiwirusa (LV). Wstrzyknięcie wektorów LV.STAB2-GFP/FVIII do immunoreaktywnych myszy BALB/c wykazało ukierunkowanie na śródbłonek i długotrwałe utrzymywanie ekspresji transgenu w porównaniu z zastosowaniem PGK, wszechobecnego promotora, którego ekspresja została usunięta w ciągu 2 tygodni po wstrzyknięciu myszy.

Promotor STAB2 kieruje ekspresją LV.pSTAB2.FVIII u myszy z hemofilią A

Aktywność promotora STAB2 oceniano dalej in vivo przez wstrzyknięcie LV niosącego transgen FVIII do kilku szczepów myszy z hemofilią, a następnie ocenę aktywności FVIII i tworzenie przeciwciał neutralizujących. Jak pokazano tutaj, dostarczanie przez LV transgenu FVIII, kierowane przez promotor STAB2, prowadziło do ekspresji FVIII głównie w LSEC (panel lewy) bez przeciwciał neutralizujących (panel prawy) przez okres do jednego roku.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL