Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z 25. dorocznego spotkania ASGCT
Promotor Stabiliny-2 moduluje odpowiedź immunologiczną na FVIII po dostarczeniu wektora lentiwirusowego u myszy z hemofilią
Prezentuje: dr n. med. Antonia Follenzi, University of Piemonte Orientale, Novara, Włochy
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Fama1, Walentyna Bruscaggin1, Szymon Merlin1, Brian D. Brown2, Chiary Borsotti1
Kluczowe punkty danych
- Promotor Stablin-2 (STAB2) kieruje ekspresją w LSEC
- Promotor STAB2 kieruje ekspresją LV.pSTAB2.FVIII u myszy z hemofilią A
STAB2 jest receptorem zmiatającym zaangażowanym w usuwanie hialuronianu i kompleksu vWF-FVIII. Receptor jest wyrażany głównie w wątrobie przez komórki śródbłonka zatok wątrobowych (LSEC). Promotor STAB2 został użyty do kierowania ekspresją GFP w LSEC po dostarczeniu lentiwirusa (LV). Wstrzyknięcie wektorów LV.STAB2-GFP/FVIII do immunoreaktywnych myszy BALB/c wykazało ukierunkowanie na śródbłonek i długotrwałe utrzymywanie ekspresji transgenu w porównaniu z zastosowaniem PGK, wszechobecnego promotora, którego ekspresja została usunięta w ciągu 2 tygodni po wstrzyknięciu myszy.
Aktywność promotora STAB2 oceniano dalej in vivo przez wstrzyknięcie LV niosącego transgen FVIII do kilku szczepów myszy z hemofilią, a następnie ocenę aktywności FVIII i tworzenie przeciwciał neutralizujących. Jak pokazano tutaj, dostarczanie przez LV transgenu FVIII, kierowane przez promotor STAB2, prowadziło do ekspresji FVIII głównie w LSEC (panel lewy) bez przeciwciał neutralizujących (panel prawy) przez okres do jednego roku.
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
