Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021
Skuteczność i bezpieczeństwo przenoszenia genów wirusa Valoctocogen Roksaparwowek z adenowirusem w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki badania fazy 3 GENER8-1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, klucz NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENER8-1 Grupa próbna
1Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazylia
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Republika Południowej Afryki
3Barts i London School of Medicine and Dentistry, Londyn, Wielka Brytania
4Centrum Leczenia Hemofilii, Uniwersytet Kalifornijski Davis, Sacramento, Stany Zjednoczone
5University of California, San Francisco, Stany Zjednoczone
6Centrum Hematologii, Imperial College London, Londyn, Wielka Brytania
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Wielka Brytania
8Ortopedyczne Centrum Leczenia Hemofilii, Los Angeles, Stany Zjednoczone
9Centrum Chorób Rzadkich i Hemofilii, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajwan, Prowincja Chińska
10Katedra Medycyny Naczyniowej i Centrum Hemostazy i Hemofilii, Szpitale Uniwersyteckie Leuven, Leuven, Belgia
11Wydziały Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, Stany Zjednoczone
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londyn, Wielka Brytania
13Centrum Badań Krwi UNC, Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Stany Zjednoczone
14Niezależny konsultant, La Jolla, Stany Zjednoczone
15Irish Hemophilia Society, Dublin, Irlandia
16Trinity College, Dublin, Irlandia
17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Stany Zjednoczone
18Pracownia Glikobiologii, Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Hirszfelda, Wrocław, Polska
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stany Zjednoczone
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, klucz NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENER8-1 Grupa próbna
1Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazylia
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Republika Południowej Afryki
3Barts i London School of Medicine and Dentistry, Londyn, Wielka Brytania
4Centrum Leczenia Hemofilii, Uniwersytet Kalifornijski Davis, Sacramento, Stany Zjednoczone
5University of California, San Francisco, Stany Zjednoczone
6Centrum Hematologii, Imperial College London, Londyn, Wielka Brytania
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Wielka Brytania
8Ortopedyczne Centrum Leczenia Hemofilii, Los Angeles, Stany Zjednoczone
9Centrum Chorób Rzadkich i Hemofilii, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajwan, Prowincja Chińska
10Katedra Medycyny Naczyniowej i Centrum Hemostazy i Hemofilii, Szpitale Uniwersyteckie Leuven, Leuven, Belgia
11Wydziały Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, Stany Zjednoczone
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londyn, Wielka Brytania
13Centrum Badań Krwi UNC, Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Stany Zjednoczone
14Niezależny konsultant, La Jolla, Stany Zjednoczone
15Irish Hemophilia Society, Dublin, Irlandia
16Trinity College, Dublin, Irlandia
17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Stany Zjednoczone
18Pracownia Glikobiologii, Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Hirszfelda, Wrocław, Polska
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stany Zjednoczone