dr n. med. Margareth C. Ozelo
Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021

Skuteczność i bezpieczeństwo przenoszenia genów wirusa Valoctocogen Roksaparwowek z adenowirusem w przypadku ciężkiej hemofilii A: wyniki badania fazy 3 GENER8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, klucz NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENER8-1 Grupa próbna

1Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazylia

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Republika Południowej Afryki

3Barts i London School of Medicine and Dentistry, Londyn, Wielka Brytania

4Centrum Leczenia Hemofilii, Uniwersytet Kalifornijski Davis, Sacramento, Stany Zjednoczone

5University of California, San Francisco, Stany Zjednoczone

6Centrum Hematologii, Imperial College London, Londyn, Wielka Brytania

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Wielka Brytania

8Ortopedyczne Centrum Leczenia Hemofilii, Los Angeles, Stany Zjednoczone

9Centrum Chorób Rzadkich i Hemofilii, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajwan, Prowincja Chińska

10Katedra Medycyny Naczyniowej i Centrum Hemostazy i Hemofilii, Szpitale Uniwersyteckie Leuven, Leuven, Belgia

11Wydziały Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, Stany Zjednoczone

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londyn, Wielka Brytania

13Centrum Badań Krwi UNC, Uniwersytet Karoliny Północnej, Chapel Hill, Stany Zjednoczone

14Niezależny konsultant, La Jolla, Stany Zjednoczone

15Irish Hemophilia Society, Dublin, Irlandia

16Trinity College, Dublin, Irlandia

17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Stany Zjednoczone

18Pracownia Glikobiologii, Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Hirszfelda, Wrocław, Polska

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stany Zjednoczone

Kluczowe punkty danych

Aktywność FVIII w ciągu 52 tygodni w populacji mITT

Aktywność czynnika VIII w teście chromogennym u pacjentów (N = 132) w badaniu fazy 3 GENER8-1 leczonych pojedynczą infuzją waloctokogenu roksaparwowek (6 x 1013 vg/kg). W 49.-52. tygodniu średnia (95% CI) zmiana od wartości wyjściowej aktywności czynnika VIII wynosiła 41.9 (34.1–49.7) IU/dl (p < 0.001), a mediana (Q1, Q3) zmiany od wartości wyjściowej wyniosła 22.9 (10.9; 61.3 ) j.m./dl.

Wlewy ABR i FVIII/rok
Roczna częstość krwawień (ABR, panel lewy) i liczba wlewów czynnika VIII/rok (panel prawy) dla populacji z regresją (n=112) w badaniu GENER8-1. W przypadku ABR, średnia (95% CI) zmiana była zmniejszeniem o 4.1 (-5.3 do -2.8) leczonych krwawień/rok, co oznacza zmniejszenie o 83.8% w stosunku do wartości wyjściowej. Średnia zmiana liczby infuzji na rok wyniosła 134 (-144 do -124), co stanowi spadek o 98.6% w stosunku do wartości wyjściowej. Po wlewie zdefiniowano jako rozpoczęcie po 4. tygodniu.
Bezpieczeństwo
Roczna częstość krwawień (ABR, panel lewy) i liczba wlewów czynnika VIII/rok (panel prawy) dla populacji z regresją (n=112) w badaniu GENER8-1. W przypadku ABR, średnia (95% CI) zmiana była zmniejszeniem o 4.1 (-5.3 do -2.8) leczonych krwawień/rok, co oznacza zmniejszenie o 83.8% w stosunku do wartości wyjściowej. Średnia zmiana liczby infuzji na rok wyniosła 134 (-144 do -124), co stanowi spadek o 98.6% w stosunku do wartości wyjściowej. Po wlewie zdefiniowano jako rozpoczęcie po 4. tygodniu.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe