Wyniki badania B-LIEVE, badania potwierdzającego dawkę 1/2 fazy terapii genowej FLT180a AAV u pacjentów z hemofilią B
Najważniejsze informacje z 30. Kongresu ISTH

Wyniki badania B-LIEVE, badania potwierdzającego dawkę 1/2 fazy terapii genowej FLT180a AAV u pacjentów z hemofilią B

Prezentuje: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornia, Stany Zjednoczone

G. Młody1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Tak3, F. Ferrante3

1Szpital Dziecięcy Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornia, USA, Los Angeles, Kalifornia, Stany Zjednoczone
2Royal Free Hospital, Londyn, Anglia, Wielka Brytania
3Freeline, Stevenage, Anglia, Wielka Brytania

 

Kluczowe punkty danych

NAPRAW poziomy

Poziomy FIX dla pierwszych 3 pacjentów z hemofilią B, którym podawano terapię genową FLT180a AAV w badaniu fazy 1/2 B-LIEVE. Wartości FIX pochodzą z jednoetapowego testu w laboratorium centralnym; pozioma linia przerywana to dolna granica normalnej ekspresji FIX (50 IU/dl). W dniu 23 maja 2022 r., po odcięciu danych, poziomy FIX wynosiły 93, 92 i 80 w 77, 56 i 36 dniu badania odpowiednio dla pacjentów 1, 2 i 3.

FIX i towarzyszące poziomy ALT

Poziomy FIX (czerwony) i ALT (żółty) dla 3 pacjentów, którym podawano FLT180a w badaniu B-LIEVE. Trzy tygodnie po infuzji FLT180a pacjenci rozpoczęli stopniowy cykl doustnych kortykosteroidów i krótki cykl doustnego takrolimusu jako profilaktykę w celu zminimalizowania odpowiedzi immunologicznej związanej z wektorami. Pionowe kropkowane linie to profilaktyczne infuzje egzogennego FIX otrzymane w dniach po infuzji FLT180a.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL