Związek między FVIII wytworzonym przez transgen a częstością krwawień 2 lata po transferze genu za pomocą waloctokogenu Roksaparwowek: wyniki dla genery 8-1
Najważniejsze informacje z 30. Kongresu ISTH

Związek między FVIII wytworzonym przez transgen a częstością krwawień 2 lata po transferze genu za pomocą waloctokogenu Roksaparwowek: wyniki dla genery 8-1

Prowadzący: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Wydział Nauk o Zdrowiu-Uniwersytet Witwatersrand i National Health Laboratory Service, Johannesburg, RPA

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service i Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Republika Południowej Afryki
2APHM, Department of Pediatric Hematology Oncology, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsylia, Prowansja-Alpy-Lazurowe Wybrzeże, Francja
3Oddział Hematologii, Departament Medycyny Wewnętrznej, Narodowy Szpital Uniwersytecki na Tajwanie, Taipei, Keelung, Tajwan (Republika Chińska)
4Ogólnokrajowy Oddział Szpitala Dziecięcego Hematologii, Onkologii i Transplantacji Szpiku oraz The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
5Oddział Hematologii/Onkologii, Wydział Medycyny, Uniwersytet Kalifornijski San Diego, San Diego, Kalifornia, Stany Zjednoczone
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research oraz Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
7Centrum medyczne Sheba i Uniwersytet w Tel Awiwie, Tel Awiw, Tel Awiw, Izrael
8Centrum Hematologii, Imperial College London, Londyn, Anglia, Wielka Brytania
9Uniwersytet Kalifornijski San Francisco, San Francisco, Kalifornia, Stany Zjednoczone
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londyn, Anglia, Wielka Brytania
11Queensland Heemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital oraz University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Instytut Hematologii Doświadczalnej i Transfuzjologii oraz Centrum Chorób Rzadkich, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Niemcy
13Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazylia
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center i Fondazione Luigi Villa oraz Department of Pathophysiology and Transplantation, Università degli Studi di Milano, Mediolan, Lombardia, Włochy
15Ortopedyczne Centrum Leczenia Hemofilii, Los Angeles, Kalifornia, Stany Zjednoczone
16Centrum Zaburzeń Krwawienia i Krzepnięcia, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
17Szpitale Uniwersytetu Oksfordzkiego National Health Service Foundation Trust, University of Oxford oraz Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Anglia, Wielka Brytania
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornia, Stany Zjednoczone

19Wydziały Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone

Kluczowe punkty danych

Podsumowanie bezpieczeństwa Valoctocogen Roxaparvovec za rok 2
Roczny wskaźnik leczonego krwawienia/wykorzystanie czynnika VIII

Wyniki badania fazy 3 GENER8-1 u pacjentów z hemofilią A leczonych waloktokogenem roksaparwowek wykazują stałe zmniejszenie liczby leczonych krwawień/rok i rocznego wykorzystania czynnika VIII od 1. do 2. roku w porównaniu z wartościami wyjściowymi. Wartości wyjściowe pochodziły z 6-miesięcznego prospektywnego okresu zbierania danych w badaniu nieinterwencyjnym BMN 270-902.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL