Związek między endogenną ekspresją transgenu FVIII a zdarzeniami krwawienia po transferze genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: Analiza post hoc badania III fazy GENER8-1
Najważniejsze informacje z 63. dorocznego spotkania ASH

Związek między endogenną ekspresją transgenu FVIII a zdarzeniami krwawienia po transferze genu Valoctocogen Roksaparwowek w przypadku ciężkiej hemofilii A: Analiza post hoc badania III fazy GENER8-1

Steven W. Pipe, lekarz medycyny1dr n. med. Margareth C. Ozelo2*, Gili Kenet, lekarz medycyny3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS z wyróżnieniem, FRACP, FRCPA5,6 *, dr med. Andrew D. Leavitt7, Bella Madan, lek8*, dr Michael Laffan9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, dr n. med. Sheng-Chieh Chou12 *, dr n. med. Susan Shapiro13,14,15 *, Amy L Dunn, lekarz medycyny16 *, dr n. med. Michael Wang17, Klucz Nigela S18, dr Radosław Kaczmarek19,20 *, Emily Symington, lekarz medycyny21 *, Adebayo Lawal, MD, mgr, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, dr Konstantia-Maria Chavele22 *, Divya B Reddy, MD22 *dr Hua Yu22 *, Skrzydło Jen Wong, MD22 *, dr n. med. Tara M Robinson22 *i Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Wydział Pediatrii i Patologii, University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazylia
3The National Hemophilia Center i Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Heemostasis, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Izrael
4Centrum Zaburzeń Krwawienia i Zakrzepów, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, Minnesota
5Uniwersytet Queensland, Brisbane, QLD, Australia
6Queensland Heemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australia
7Uniwersytet Kalifornijski San Francisco, San Francisco, Kalifornia
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londyn, Wielka Brytania
9Centre for Hematology, Department of Medicine, Imperial College London, Londyn, Wielka Brytania
10Ortopedyczne Centrum Leczenia Hemofilii, Los Angeles, Kalifornia
11Zakład Medycyny Molekularnej, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Oddział Hematologii, Departament Medycyny Wewnętrznej, Narodowy Szpital Uniwersytecki Tajwanu, Tajpej, Tajwan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Wielka Brytania
14Szpitale Uniwersytetu Oksfordzkiego National Health Service Foundation Trust, Oksford, Wielka Brytania
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Wielka Brytania
16Centrum Leczenia Hemofilii, Ogólnokrajowy Szpital Dziecięcy i College of Medicine Uniwersytetu Stanowego Ohio, Columbus, OH
17Hemofilia i Zakrzepica Centrum, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, Kolorado
18Centrum Badań Krwi UNC, University of North Carolina w Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Wydział Pediatrii, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Pracownia Glikobiologii, Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Hirszfelda, Wrocław, Polska
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Wielka Brytania
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Kalifornia

Kluczowe punkty danych

Projekt badania fazy 3 GENER8-1

Wyniki badania fazy 3 GENER8-1 przeanalizowano pod kątem związku między transgeniczną aktywnością czynnika VIII a krwawieniami. Spośród całkowitej liczby uczestników badania (N = 134) analiza ta obejmowała podgrupę pacjentów, u których wystąpiło ≥ 1 leczone krwawienie w okresie po okresie przejściowym, które rozpoczęło się 1 miesiąc po zakończeniu okresu po profilaktyce, który nastąpił wlew transgenu.

ABR u uczestników z leczonymi krwawieniami po okresie przejściowym (n = 22)

Spośród wszystkich 134 uczestników badania GENER8-1 u 22 (16%) wystąpiło co najmniej 1 leczone krwawienie w okresie po transformacji. ABR jest pokazany dla tych uczestników dla stanu wyjściowego przed infuzją oraz dla okresu badania po infuzji i po profilaktyce. W stosunku do stanu wyjściowego, 15 uczestników miało spadek ABR, 2 miało wzrost ABR < 1 (czarne strzałki) i 5 miało wzrost ABR > 1 (pomarańczowe strzałki).

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL