Polish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Najważniejsze informacje z 30. Kongresu ISTH
Poprawa jakości życia związanej ze zdrowiem u dorosłych z ciężką lub średnio ciężką hemofilią B po zastosowaniu terapii genowej Etranacogene Dezaparvovec
Prezentacja: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
R. Itzlera1, J. Millera2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Rura4
1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Stany Zjednoczone
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pensylwania, Stany Zjednoczone
4Uniwersytet Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
Kluczowe punkty danych
Zgłaszane przez pacjentów punkty końcowe, zarówno drugorzędowe, jak i rozpoznawcze, oceniane w ramach badania klinicznego HOPE-B. Jako drugorzędowe punkty końcowe badania określono dwa instrumenty, z których oba są ogólnymi kwestionariuszami niespecyficznymi dla choroby hemofilii: Międzynarodowy Kwestionariusz Aktywności Fizycznej (iPAQ) oraz EQ-5D-5L Wizualna Skala Analogowa (VAS). Ponadto badanie obejmowało kilka instrumentów PRO, które zostały wstępnie określone jako eksploracyjne punkty końcowe.
Poprawa całkowitego wyniku Hem-A-QoL obserwowana po 1 roku została utrzymana po 2 latach obserwacji. Średni całkowity wynik poprawił się o 6.2 punktu w porównaniu z punktem początkowym, co stanowi poprawę o 23.7%. Specyficzne wyniki w domenach związanych z hemofilią, które były istotne w rocznej obserwacji, uległy konsekwentnej poprawie po 1 latach po terapii genowej.
POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ
