Pokonywanie istniejącej wcześniej odporności anty-AAV w celu uzyskania bezpiecznego i wydajnego transferu genów w warunkach klinicznych
Najważniejsze informacje z 28. dorocznego kongresu ESGCT

Pokonywanie istniejącej wcześniej odporności anty-AAV w celu uzyskania bezpiecznego i wydajnego transferu genów w warunkach klinicznych.

dr Giuseppe Ronzitti
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Kluczowe punkty danych

Pokonywanie istniejącej wcześniej odporności anty-AAV w celu uzyskania bezpiecznego i wydajnego transferu genów w warunkach klinicznych

(A) Skuteczność ekspresji transgenu przy użyciu wektorów AAV może być zmniejszona z powodu odporności wrodzonej. (B) W tym badaniu potwierdzającym koncepcję obejmującym naczelne inne niż człowiek z przeciwciałami anty-AAV, zastosowano endopeptydazę imlifidazę (IdeS) do określenia, czy degradacja krążącej IgG może poprawić ekspresję hFIX za pośrednictwem AAV.

Większa skuteczność terapii genowej u seropozytywnych ssaków naczelnych z IdeS

U naczelnych innych niż człowiek traktowanych AAV8 zawierającym FIX, ekspresja hFIX w osoczu była znacząco wyższa u zwierzęcia traktowanego IdeS w porównaniu ze zwierzęciem nietraktowanym IdeS. Wyniki te sugerują, że ogólnoustrojowa degradacja IgG może umożliwić terapię genową wektorami AAV u sero-dodatnich pacjentów z hemofilią, jak również ponowne podanie wcześniej leczonym pacjentom ze zmniejszoną ekspresją czynnika.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe
Obraz

Please enable the javascript to submit this form

Wspierane przez granty edukacyjne firm Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Niezbędny SSL