Steven W. Pipe, MD
Najważniejsze informacje z Kongresu ISTH 2021

Raport dotyczący bezpieczeństwa wątroby z badania fazy 3 terapii genowej HOPE-B u dorosłych z hemofilią B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4EK Sawyer4, L. Heijink5, Rura SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Niemcy

2Barts Liver Centre, Queen Mary University of London, Londyn, Wielka Brytania

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Holandia

4uniQure Inc, Lexington, Stany Zjednoczone

5uniQure BV, Amsterdam, Holandia

6Uniwersytet Michigan, Ann Arbor, Stany Zjednoczone

Kluczowe punkty danych

  • 69-letni, biały mężczyzna pochodzenia nielatynoskiego z umiarkowaną ciężką postacią hemofilii B
  • 1980-Zdiagnozowano HBV (+ve dla przeciwciał anty-HBs oraz anty-HBc i anty-HBe)
  • 1983-Zdiagnozowano zapalenie wątroby typu non-A/non-N
  • 2003-Potwierdzono pozytywny wynik testu na HCV, gdy dostępne są testy
  • 2015-ocena pod kątem terapii eradykacyjnej HCV, genotyp 1a, brak istotnego zwłóknienia (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Leczony parytaprewirem/ombitaswirem/rytonawirem, dazabuwirem i rybawiryną; osiągnięcie trwałej odpowiedzi wirusologicznej
  • Historia społeczna godna uwagi z powodu wcześniejszego palenia, spożycia alkoholu 0-2 jednostek/tydzień
  • Historia rodzinna godna uwagi z powodu raka

Historia choroby wątroby u pacjenta z hemofilią B w badaniu HOPE-B, u którego podczas udziału w badaniu wystąpił rak wątrobowokomórkowy. Jego historia medyczna obejmuje kilka czynników ryzyka rozwoju HCC, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B i C, podeszły wiek i spożywanie alkoholu.

Podsumowanie analiz molekularnych HCC
Po roku od wlewu badanie ultrasonograficzne zgodne z protokołem ujawniło podtorebkową zmianę wątroby. Ta tabela podsumowuje późniejszą analizę miejsca integracji molekularnej i sekwencjonowanie całego genomu wykonane na wyciętej tkance guza, w tym oczekiwane wyniki, jeśli HCC był zależny od (kolumna 1) lub niezależny od (kolumna 1) integracji AAV. Rzeczywiste wyniki analiz przedstawiono w kolumnie 2.

POWIĄZANA ZAWARTOŚĆ

Interaktywne seminaria internetowe