Badania nad hemofilią w dwudziestym pierwszym wieku: zdefiniowanie ważnych wyników dla pacjenta

Badania nad hemofilią w dwudziestym pierwszym wieku: zdefiniowanie ważnych wyników dla pacjenta

Badania i praktyka w zakrzepicy i hemostazie (Wiosna 2019) obj. 379, nr 20, str. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Ostatnie pięćdziesiąt lat upłynęło pod znakiem znacznego postępu w opiece nad hemofilią, która rozszerzyła się o terapie zastępcze i zbliżającą się dostępność terapii genowej. Postępy te wymagają jednak nowego spojrzenia na wyniki pomiaru zastosowane do oceny terapii zastępujących czynnik w badaniach klinicznych, a mianowicie poziom aktywności czynnika i roczny wskaźnik krwawień. Te punkty końcowe należy ponownie rozważyć nie tylko w kontekście nowych strategii leczenia hemofilii, ale także z punktu widzenia niedawnego nowego nacisku na perspektywy pacjenta związane z przeżyciem, statusem funkcjonalnym i jakością życia. Wybór i pomiar ważnych dla pacjenta wyników, które często są zgłaszane przez pacjentów, staje się krytycznym krokiem w procesie badania klinicznego. Społeczność naukowa uznaje, że pacjenci postrzegają problemy z innej perspektywy niż lekarze, producenci i inni interesariusze; kładzie to nacisk na ich wgląd w projekt badań, a także ich faktyczny udział. Dla pacjentów ważne są wyniki obejmujące cały cykl opieki: przeżycie, status funkcjonalny i jakość życia.

Odnośnik